Cuatro tratamientos que tiran de biotecnología para transformar la medicina

La biotecnología está marcando un antes y un después en el avance de algunos tratamientos, sobre todo los relacionados con enfermedades genéticas y autoinmunes, gracias a técnicas como la edición genética y la posibilidad de elegir una diana sobre la que actuar. Pero los microchips, el big data, la inteligencia artificial y la tecnología wireless también abren nuevos caminos que facilitarán el control de las dosis de medicamentos y la detección temprana de irregularidades dentro del cuerpo humano. Repasamos cuatro tratamientos que son posibles gracias a la biotecnología y que están cambiando la reglas del juego.

Uno de los avances más significativos que ha tenido la biotecnología en los últimos años es la edición genética. A través de la técnica CRISPR es posible editar el genoma humano y tratar algunas enfermedades genéticas para aumentar la esperanza de vida de los pacientes. Es el caso de la atrofia muscular espinal, una enfermedad raraque afecta principalmente a niños y produce degeneración progresiva y pérdida de las neuronas medulares, que son imprescindibles para mover los músculos del cuerpo. Como consecuencia, el paciente va perdiendo su capacidad de movimiento y, lo más grave, su fuerza respiratoria.

En estos casos, hacer un diagnóstico y tratamiento precoz es básico. "La expectativa de vida en los pacientes más graves es de dos años como máximo en el 80% de los casos", explica Ignacio Pascual, jefe de sección del servicio de neuropediatría del Hospital Universitario La Paz de Madrid. La biotecnología ha permitido hacer avances nunca vistos hasta la fecha en el tratamiento de esta enfermedad a través de moléculas que modifican el gen o su transcripción ayudándole a generar más proteína, según explica Pascual, que, además, es uno de los profesionales que está liderando la investigación para el tratamiento de la enfermedad.

Por ahora, estos tratamientos, uno de ellos ya comercializado, han demostrado ser claramente útiles. "Hemos visto evolucionar a pacientes que, antes de inyectarles estas moléculas, no eran capaces de mantener la cabeza erguida", asegura Pascual. El siguiente paso, que ya se está investigando en humanos, es conseguir introducir en el paciente el gen que les falta a través de una sola inyección que debería hacerse, idealmente, durante el primer mes de vida. "Es, sin duda, el tratamiento más importante de cara al futuro", asegura Pascual.

La biotecnología también ha conseguido que, en los últimos 20 años haya cambiado el panorama para los pacientes de esclerosis múltiple. Esta enfermedad autoinmune hace que los enfermos pierdan fuerza y sensibilidad en sus extremidades, les afecte a la visión, al habla y tengan dificultad para caminar o coordinar movimientos. Hasta la fecha no tiene cura, pero el uso de la biotecnología en su tratamiento hace que la enfermedad avance más lentamente.

Los anticuerpos monoclonales son el avance más significativo de los últimos años: atacan directamente a la diana que eligen los médicos. "Han supuesto un cambio radical", explica Exuperio Díez, jefe de neurología del Hospital Universitario La Paz de Madrid y presidente de la Sociedad Española de Neurología que, junto a Ignacio Pascual, participará en la jornada Biotecnología, salud y comunicación: presente innovador y futuro prometedor organizada por Biogen el próximo martes 11. "La mayor parte de los pacientes a los que se les inyectan los anticuerpos monoclonales pueden tener una capacidad funcional muy buena y desarrollar su vida con normalidad". Díez explica que estos anticuerpos, resultado de la investigación en biotecnología, reducen la cantidad de brotes y evitan que ocurran los ataques: "cuanta menos carga lesiva, menos daños para el paciente".

La biotecnología también cumple su función cuando no se sabe qué enfermedad sufre el paciente. En 2017, un grupo de investigadores de la Universidad de RMIT, en Australia, desarrolló una píldora inteligente que escanea tu cuerpo por dentro en busca de indicios de posibles enfermedades. Se trata de un dispositivo electrónico diseñado específicamente con sensores para detectar trastornos intestinales analizando la cantidad y tipo de gas que encuentra. Uno de los objetivos es poder utilizar técnicas de detección que sean menos intrusivas que las actuales. Así, estas píldoras inteligentes pueden medir el PH, las enzimas, la temperatura, el nivel de azúcar y la presión arterial y enviar los resultados a un teléfono móvil.

Una mejora que completaría la utilidad de las píldoras anteriores sería la posibilidad de conocer su ubicación exacta dentro del cuerpo humano. Para ello, el Instituto de Tecnología de California ha diseñado un microchip de silicona que podría acoplarse a las píldoras para saber exactamente en qué parte del cuerpo se encuentran mediante campos magnéticos.. "El objetivo final es que tengamos dispositivos a microescala que deambulen por nuestro cuerpo y diagnostiquen problemas o arreglen cosas", explica Azita Emami, investigadora del Instituto de Investigaciones Médicas Heritage. Los investigadores dicen que los dispositivos aún son preliminares, pero que algún día podrían servir como guardianes robóticos en miniatura de nuestros cuerpos, monitoreando el tracto gastrointestinal, la sangre o el cerebro de un paciente.

Emiten una señal al deshacerse en el estómago que permite al equipo médico saber si el paciente se ha tomado su medicación. Se trata de una cápsula de gel que envuelve pastillas comunes y que integra un sensor inalámbrico. Él es el encargado de emitir una señal de radio que capta un pequeño dispositivo que el usuario lleva colgado en el cuello y de ahí va a una app a la que tiene acceso el médico.

Este sistema permite registrar cuántas píldoras toma cada paciente y con qué frecuencia. Están pensadas especialmente para detectar si algunos pacientes clave, como aquellos que sufren esquizofrenia y trastorno bipolar, dejan de tomarla de forma regular, lo que puede tener efectos secundarios graves. La falta de adherencia a los tratamientos médicos suponen, solo en Estados Unidos, 125.000 muertes al año y el 10% de las hospitalizaciones en todo el país, según una revisión de distintos estudios publicada en Annals of Internal Medicine. También es útil para detectar si, por el contrario, aquellos que toma opioides para el dolor están abusando de su medicación: se trata de un medicamente altamente adictivo. También puede servir para recopilar información y poder diseñar mejor la cantidad exacta de fármaco que necesita cada paciente.

Aunque se encuentra en las fases finales de desarrollo, ya se ha utilizado con pacientes del Brigham and Women's Hospital en Boston, Estados Unidos. Los médicos de urgencias y toxicólogos Edward Boyer y Peter Chai se asociaron con EtectRx, la compañía que se encarga de desarrollar las píldoras. Boyer y Chai hablan de las limitaciones que todavía tiene esta tecnología: la principal es que requiere que el paciente tenga un pequeño dispositivo colgado en el cuello o en un parche. "Esperamos que algún día el lector se integre en dispositivos portátiles que la gente usa todos los días, como la correa de un Apple Watch o la carcasa de un smartphone", explica Chai. "Eso realmente permitiría que el lector comience a integrarse en la vida cotidiana de los pacientes".