La terapia génica puede tener un impacto real en la salud mundial, pero necesitamos un acceso equitativo, dicen los expertos

Los países de renta baja y media (PRMB) pueden y deben desempeñar un papel destacado a la hora de dictar el futuro de las tecnologías sanitarias más avanzadas del mundo, según el informe del Foro Económico Mundial Accelerating Global Access to Gene Therapies: Case Studies from Low- and Middle-Income Countries.

La terapia génica está a la vanguardia de la medicina moderna. Al realizar cambios precisos en el genoma humano, estas sofisticadas tecnologías pueden conducir potencialmente a curas únicas para toda la vida de enfermedades infecciosas y no transmisibles (por ejemplo, el VIH, la anemia de células falciformes) que afectan a decenas de millones de personas en todo el mundo, la mayoría de las cuales viven en países de ingresos bajos y medios. Sin embargo, con demasiada frecuencia los beneficios de las tecnologías sanitarias avanzadas quedan restringidos a los países de renta alta (PIA), una realidad que podría ocurrir con las terapias génicas.

La idea de que las nuevas tecnologías sanitarias son inadecuadas para los PBI y los PIM es una razón de peso para excluir a la mayoría del mundo de los beneficios de la medicina moderna. Si no se realizan esfuerzos concertados para crear capacidad de terapia génica en los PBI y los PIM, la brecha sanitaria mundial seguirá aumentando.

La industria de la terapia génica está en sus inicios, pero los primeros éxitos clínicos y la importante financiación han generado un enorme impulso. Este es un momento ideal para que los países de ingresos bajos y medios entren en el mercado mundial, dando prioridad a las necesidades de las comunidades con mayor carga de enfermedad.

Hemos preguntado a cinco investigadores clínicos de países de ingresos bajos y medianos, todos ellos coautores del reciente libro blanco, qué innovaciones deben producirse sobre el terreno y qué cambios deben producirse a nivel político para que la terapia génica tenga un impacto real en la salud mundial.

Aunque la terapia génica tiene el potencial de tratar o incluso curar enfermedades e infecciones que limitan la vida, sólo se conseguirá su pleno impacto si la aplicamos en beneficio de todas las personas, en lugar de alimentar más desigualdades sanitarias entre los países y dentro de ellos.

Un primer paso esencial para maximizar el impacto global de las terapias génicas es crear capacidad de investigación y desarrollo (I+D) en los PBI y los PIM. La actual I+D en terapia génica ha excluido principalmente a los PIBM, centrando el trabajo preclínico y clínico en los PIBM. La I+D en terapia génica debe llevarse a cabo en las regiones donde las enfermedades objetivo son prevalentes para garantizar que estas terapias sean seguras y eficaces para esas poblaciones. Las tecnologías de fabricación y la infraestructura sanitaria, que son los factores de coste de los productos de terapia génica en los PIM, deben ser sustituidas por plataformas y flujos de trabajo innovadores y simplificados que reduzcan los costes y sean funcionales y rentables dentro de los sistemas sanitarios de los PIM.

En cuanto a la política y la reglamentación, cada país debe establecer marcos de terapia génica que permitan la I+D. La construcción de estos marcos debe guiarse por las recomendaciones de la Organización Mundial de la Salud, haciendo hincapié en la seguridad, la eficacia y la ética.

Un componente crítico en las intervenciones de salud global efectivas es el alcance de la comunidad. La aceptabilidad del tratamiento es esencial para los futuros ensayos clínicos, por lo que es importante que los científicos y los médicos sean claros sobre los riesgos y los beneficios de las terapias génicas. Las actividades de comunicación y educación deben ser accesibles para una amplia gama de interesados. Las tecnologías de terapia génica y edición de genes son complejas y puede ser difícil para el público entender sus posibles beneficios o efectos secundarios. Sin embargo, el apoyo de los pacientes y del público es fundamental para el éxito de la adopción de cualquier nueva tecnología.

La actual pandemia de COVID-19 está acelerando la innovación, la aplicación y la aceptación de las terapias moleculares (por ejemplo, las vacunas de ARNm) en todo el mundo. Como consecuencia, está aumentando el interés por desarrollar intervenciones moleculares para muchas otras afecciones, como las terapias génicas para enfermedades genéticas. Aprovechar estratégicamente la infraestructura que se está desarrollando para las terapias moleculares será fundamental para fabricar, probar y suministrar terapias génicas en diversos entornos. Tres áreas críticas de consideración incluyen:

Reutilizar la infraestructura de fabricación desarrollada durante la pandemia para producir terapias génicas. Este enfoque reducirá los costes y acelerará la implementación al maximizar el uso de las instalaciones y la mano de obra existentes.
Ampliar las actuales políticas nacionales que rigen las terapias moleculares, que se desarrollaron rápidamente durante la pandemia de COVID-19, para incluir las terapias génicas. Allí donde no existan políticas de terapia génica, los gobiernos deberían crear vías aceleradas para evaluar y aprobar eficazmente estos medicamentos avanzados.
Educar a los pacientes, a los profesionales sanitarios y a los financiadores sobre el valor y el impacto del tratamiento de las enfermedades genéticas de por vida con terapias génicas. Esta formación debería incluir la capacitación de los profesionales sanitarios para que se familiaricen con los procesos específicos de la terapia génica, incluida la manipulación segura del producto, la infusión del tratamiento y el seguimiento del paciente tras el procedimiento.

La terapia génica está en vías de revolucionar la atención médica de varias enfermedades. Se espera que la terapia génica sea una intervención terapéutica curativa única para enfermedades que van desde las hemoglobinopatías heredadas, como la anemia de células falciformes y la talasemia, hasta enfermedades adquiridas como el VIH.

Uno de los principales problemas que limitan el acceso a estas terapias que salvan vidas es su coste astronómico, que las hace inaccesibles incluso en los países desarrollados, donde se han originado la mayoría de las terapias génicas. Debido a los problemas económicos, a menudo se produce un desajuste entre las regiones del mundo donde se lleva a cabo el desarrollo y la investigación clínica y las regiones del mundo donde la incidencia de la enfermedad objetivo es mayor. Los ejemplos clásicos son la anemia de células falciformes y el VIH, cuyas tasas de incidencia son más altas en África.

Trasladar la fabricación de los productos de terapia génica a las regiones locales y a los "puntos de atención" (dentro de los hospitales) son estrategias que pueden reducir significativamente el coste de estos productos y mejorar su accesibilidad. Además, los enfoques actuales de terapia génica utilizan costosos procedimientos ex vivo que requieren la extracción de las células del paciente de su cuerpo. En su lugar, los investigadores deben desarrollar nuevos métodos in vivo que simplifiquen el procedimiento a una única inyección directamente en el paciente, ahorrando tiempo y dinero.

Para que la terapia génica tenga un impacto en la salud mundial, los cambios en la innovación y la política deben producirse en varios niveles: individual, institucional, nacional, continental y mundial.

A nivel individual, los pacientes y el personal son los principales puntos de atención. Adoptar un enfoque centrado en el paciente garantizará que la comunidad participe en la investigación y tenga voz en la recepción de una determinada intervención sanitaria cuando esté disponible. Para el personal que trabaja en áreas relacionadas con la terapia génica, incluyendo la asistencia sanitaria, la investigación y la educación, es necesario aumentar el conocimiento y cambiar las perspectivas en relación con los avances y logros alcanzados en el campo de la terapia génica.

A nivel nacional, continental y mundial, la investigación genómica es catalizada por asociaciones estratégicas y a menudo se produce en Centros de Excelencia (CoE). Muchos países de África han establecido CoE en entornos académicos, que integran programas sanitarios y científicos. Estos entornos innovadores contribuyen a maximizar los recursos (físicos y humanos) y proporcionan entornos que facilitan la investigación y la traslación de los resultados de la investigación a las intervenciones sanitarias que se realicen contemporáneamente, en la población y la región geográfica adecuadas.

A nivel político, las inversiones en salud global y la investigación en terapia génica deben cambiar. Esto puede hacerse de tres maneras: inversión directa en instituciones de África; aumento del nivel de inversión a través de asociaciones de financiación; y reconocimiento de que la duración de la inversión debe ser mayor que los ciclos de financiación normales de tres a cinco años.

La terapia génica ha recibido atención mundial en los últimos años, reconocimiento que sigue aumentando con cada nuevo éxito clínico. El campo está en constante evolución, con innovaciones disruptivas en los sectores público y privado. Sin embargo, el acceso a estos tratamientos que salvan vidas sigue siendo restringido debido a una serie de retos técnicos y políticos.

En primer lugar, los investigadores deben seguir desarrollando formas rentables de administrar terapias génicas a los pacientes, un área de I+D en la que el sector privado puede desempeñar un papel importante. Sin embargo, muchos países de ingresos bajos y medianos tienen ecosistemas débiles para apoyar la aparición de nuevas empresas o atraer colaboraciones con empresas multinacionales. Una mayor participación del sector privado será fundamental para penetrar en los mercados emergentes.

En segundo lugar, la naturaleza única de estos tratamientos personalizados hace que sean difíciles de regular dentro de los marcos tradicionales, lo que significa que las agencias deben actualizar las políticas y regulaciones actuales. A medida que la regulación evoluciona, también debe converger con los marcos de otros países. Esto facilitará a las empresas la navegación por los reglamentos y la interacción con las agencias cuando realicen ensayos clínicos o lleven una terapia a múltiples mercados.