Los modelos cuantitativos de gran escala impulsados por inteligencia artificial están acelerando el descubrimiento de fármacos; una colaboración entre investigación y tecnología ha reducido los plazos de la investigación sobre enfermedades neurodegenerativas de años a meses.
El uso de modelos cuantitativos de gran escala podría ahorrar miles de millones en investigación y desarrollo, reducir la dependencia de la experimentación animal y ampliar el acceso a tratamientos para enfermedades raras y complejas.
SandboxAQ y el Instituto de Enfermedades Neurodegenerativas de la UCSF fueron reconocidos en AMNC 2025 como parte de la cohorte inaugural de MINDS, un programa del Foro Económico Mundial que destaca aplicaciones de IA que generan valor.
Incluso con las tecnologías modernas y los enfoques científicos actuales, llevar una nueva terapia farmacológica desde el concepto hasta la clínica puede durar, en promedio, 10 años y costar más de 2.500 millones de dólares, con una cifra alarmante de un 90 % de candidatos que fracasan en las fases preclínica y clínica.
Estas cifras son especialmente desfavorables para las enfermedades con una biología poco comprendida o en las que los modelos animales predicen de forma insuficiente los resultados en humanos. El resultado es que los pacientes esperan largos periodos por innovaciones que con frecuencia nunca llegan a ellos, mientras que la inversión en trastornos raros o complejos se ha quedado atrás debido a los riesgos sustanciales y a los rendimientos limitados.
Los medicamentos aprobados suelen tener precios exorbitantes, ya que los fabricantes buscan recuperar las pérdidas de proyectos fallidos y reconstituir sus fondos de investigación y desarrollo (I+D) para futuras iniciativas.
...grandes organizaciones de investigación biofarmacéutica académicas, comerciales y sin ánimo de lucro de todo el mundo ya aprovechan los modelos cuantitativos de gran escala para impulsar sus carteras de investigación en oncología, descubrimiento de biomarcadores y otros trastornos de difícil tratamiento
Está claro que el sistema actual está roto y es insostenible. Se necesita un enfoque mejor para reducir significativamente el tiempo, el coste y el riesgo del desarrollo de nuevas terapias, gran parte de los cuales se deben a la experimentación en laboratorio por ensayo y error y a la falta de datos o conocimientos precisos que impulsen los descubrimientos.
La inteligencia artificial (IA) ha demostrado un enorme potencial para acelerar ciertos aspectos. Sin embargo, es poco probable que entrenar modelos de IA basados en lenguaje con la literatura existente, datos históricos y experimentos fallidos nos ayude a descubrir moléculas y compuestos desconocidos que impulsen avances en nuevos tratamientos para las enfermedades más difíciles y complejas.
Para lograrlo, necesitamos nuevos modelos de IA que vayan más allá de nuestros datos preclínicos y de la literatura existentes, lo que permita explorar en mayor profundidad el espacio químico para descubrir nuevos candidatos. Deben comprender la naturaleza y el comportamiento de las moléculas y las proteínas para simular sus interacciones y predecir posibles resultados sin experimentación física larga y costosa.
También necesitan generar nuevos datos a partir de estas simulaciones para llenar lagunas de conocimiento, orientar sus experimentos y ayudarles a tomar decisiones clínicas con mayor rapidez y eficacia.
Abordar los desafíos arraigados en el descubrimiento de fármacos
Las enfermedades neurodegenerativas, como el Parkinson y el Alzheimer, llevan mucho tiempo resistiéndose a los avances terapéuticos. El desarrollo de fármacos en estas áreas sigue siendo una de las empresas más difíciles y costosas de la medicina moderna:
Se gastan decenas de miles de millones de dólares en el desarrollo de fármacos.Los plazos suelen superar la década.
Se han producido fracasos reiterados al intentar descubrir fármacos que frenen o detengan la progresión de la enfermedad.
El modelo tradicional ya no es sostenible, especialmente ante las necesidades urgentes y crecientes de los pacientes.
Una reciente colaboración entre el Instituto de Enfermedades Neurodegenerativas de la Universidad de California en San Francisco (UCSF) y la empresa de computación avanzada SandboxAQ anuncia un cambio de paradigma.
Aprovechando una nueva clase de IA conocida como modelos cuantitativos de gran escala, la UCSF no solo ha acelerado sus esfuerzos de investigación, sino que también ha redefinido lo que es posible en el desarrollo de nuevas terapias.
Este estudio de caso muestra cómo la plataforma AQBioSim está transformando de forma fundamental el proceso de descubrimiento de fármacos, aportando una velocidad, eficiencia y éxito sin precedentes.
Durante años, el desarrollo de terapias neurodegenerativas se ha visto obstaculizado por la escasa disponibilidad de herramientas computacionales y por técnicas de cribado ineficientes. El avance era lento y costoso, ya que los investigadores dependían del cribado por fuerza bruta de cientos de miles de compuestos, lo que normalmente arrojaba un puñado de candidatos débiles tras meses de trabajo.
A pesar de los avances en automatización y bioinformática, los cuellos de botella fundamentales en el modelado y la predicción seguían sin resolverse.
Bajo el liderazgo del premio Nobel doctor Stanley Prusiner, un equipo de la UCSF se enfrentó a estos mismos desafíos. En 2024, el equipo calculó que una prometedora terapia contra el Parkinson no estaría lista para los ensayos clínicos hasta 2031. Tras explorar plataformas computacionales tradicionales sin éxito, el doctor Prusiner recurrió a SandboxAQ.
Buscaba una solución de IA que fuera más allá de aumentar la productividad; necesitaba una plataforma que pudiera reducir de forma sustancial los riesgos y acelerar el descubrimiento y desarrollo de fármacos.
Ampliar el alcance e impacto terapéutico
Las implicaciones de estos avances van mucho más allá de las enfermedades neurodegenerativas. Los modelos cuantitativos de gran escala pueden adaptarse a la oncología, la genética y una amplia gama de enfermedades raras, y sirven de base para canalizaciones de desarrollo de fármacos rápidas, incluso con datos experimentales limitados u objetivos biológicos complejos.
También podría ayudar a las organizaciones biofarmacéuticas a cumplir con la guía publicada recientemente de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. que elimina progresivamente los requisitos de pruebas en animales para los anticuerpos monoclonales y otros fármacos.
Escalar esta innovación en el sector biofarmacéutico podría desplazar significativamente la curva de productividad de la industria. En 2025, más de 6.000 empresas y grupos de investigación en todo el mundo participan en el descubrimiento de fármacos, según Citeline.
Acelerar la I+D de nuevos tratamientos contra el Alzheimer podría afectar a decenas de millones de personas afectadas por la enfermedad, cuyo número se prevé que alcance 78 millones de personas para 2030.
Asimismo, un estudio sobre la carga mundial de morbilidad de 2021 reveló que 11,8 millones de personas en todo el mundo padecían la enfermedad de Parkinson. Un estudio de marzo de 2025 del The BMJ Group estima que el Parkinson aumentará a más de 25 millones para 2050, lo que supone un incremento del 112 % desde 2021.
Cómo el Foro ayuda a los líderes a fortalecer los sistemas de salud mediante la colaboración
El Centro para la Salud y la Atención Sanitaria conecta a líderes para entender los desafíos que enfrentan los sistemas de salud en todo el mundo, incluidos el acceso, la equidad, la resiliencia y la preparación.
A través del diálogo de confianza y la colaboración público-privada, el Centro permite a los socios alinearse en torno a prioridades compartidas e impulsar la acción colectiva para mejorar los resultados en salud.
Igual de importante es que los avances en el cribado y la optimización in silico (realizados mediante modelización y simulación computacional) podrían ahorrar miles de millones de dólares en gastos de I+D ineficientes y basados en riesgos cada año, lo que llevaría a una mayor inversión en terapias para enfermedades difíciles o raras, incluidas las que afectan a poblaciones pequeñas o desatendidas.
En la UCSF, nuestros investigadores ahora pueden caracterizar millones de moléculas al mes, lo que permite a equipos integrados trabajar en enfermedades que van desde el Alzheimer y el Parkinson hasta proteínas mal plegadas recientemente caracterizadas.
Otras grandes organizaciones de investigación biofarmacéutica académicas, comerciales y sin ánimo de lucro de todo el mundo ya aprovechan los modelos cuantitativos de gran escala para impulsar sus carteras de investigación en oncología, descubrimiento de biomarcadores y otros trastornos de difícil tratamiento.
Mirando hacia un futuro más saludable
La colaboración entre la UCSF y SandboxAQ demuestra cómo las herramientas de IA cuantitativa multidisciplinares y de base física pueden desafiar y transformar prácticas de descubrimiento de fármacos de décadas de antigüedad, dando lugar a nuevas innovaciones y avances clínicos a gran escala.
El enfoque ofrece a investigadores y líderes del sector una hoja de ruta para superar obstáculos de larga data —en particular el alto coste y riesgo, la escasez de datos y la elevada tasa de fracasos clínicos— abriendo camino a terapias transformadoras y alivio para millones de pacientes en todo el mundo.
