Las terapias génicas pueden curar enfermedades que antes eran incurables, como la anemia falciforme, pero el costo del tratamiento es prohibitivamente elevado.
La anemia falciforme afecta abrumadoramente a África: alrededor del 90 % de los niños que nacen con ella podrían morir antes de cumplir cinco años.
Organizaciones del sector público y del privado están trabajando juntas para garantizar que las terapias génicas asequibles se fabriquen en el propio país.
Dos bebés nacen con la misma condición genética, la anemia falciforme (AF). Uno puede acceder a un tratamiento que le cambia la vida y puede pagarlo, y así vivir una vida plena y saludable. Es muy probable que el otro muera joven. La diferencia entre estos desenlaces es un tratamiento de terapia génica curativo.
La anemia falciforme convierte los glóbulos rojos en una forma rígida, similar a una hoz. Esto provoca un dolor extremo e incapacidad, o algo peor: la muerte.
La terapia génica para la AF parece la solución definitiva. Puede poner fin al sufrimiento de seis millones de personas en todo el mundo. Tres cuartas partes de ellas viven en países de ingreso bajo y mediano (PIBM). El impulso moral deja claro que la terapia génica para la salud mundial es el camino a seguir.
Sin embargo, las terapias génicas a menudo son inasequibles para quienes más las necesitan. A 2 millones de dólares por dosis, solo los más ricos pueden curarse con un único tratamiento. Según los pagadores, es posible que ni siquiera sea accesible en países de ingreso alto. Sin acceso a la atención sanitaria, nueve de cada 10 niños con AF en los PIBM luchan por celebrar su quinto cumpleaños.
¿Cuáles son las barreras para acceder a la terapia génica?
Los costos de fabricación y de desarrollo de medicamentos tienen un gran impacto en el precio de las terapias génicas. Según la enfermedad, las materias primas que se utilizan en la terapia génica pueden ser caras. Además, las tecnologías empleadas en las terapias génicas no son rentables. Y hay una pregunta siempre presente en todos los tratamientos innovadores: ¿cómo medimos el costo de una terapia frente a una vida salvada?
Estos problemas contribuyen en parte al costo actual de la terapia génica. Sin embargo, si profundizamos, descubrimos que el verdadero problema es el de la accesibilidad: la infraestructura.
Incluso si existieran un suministro adecuado y precios asequibles para las terapias génicas, permitir que el paciente acceda realmente a ellas sigue siendo un obstáculo. Las terapias génicas requieren una infraestructura adaptada para que estos tratamientos estén disponibles. Una infraestructura que, con frecuencia, ni siquiera existe en muchos países de ingreso alto, y mucho menos en países con recursos limitados.
A medida que se desarrollan las terapias génicas, tenemos el potencial de abordar los problemas desde el principio. No como un pensamiento posterior. Superar estos obstáculos requerirá una acción colaborativa.
¿Qué se puede hacer para mejorar la situación?
Podemos empezar por construir instalaciones de biofabricación para atender a las personas que necesitan acceder a los productos. Las nuevas terapias y tecnologías deberían adaptarse a las necesidades de los PIBM. Los costos pueden reducirse con instalaciones de baja huella y alta productividad. Las terapias pueden diseñarse de modo que no requieran modificaciones complejas para su administración. Esto, por sí solo, requiere inversiones de múltiples socios.
Además, los sistemas de salud locales deben ofrecer diagnósticos adecuados e instalaciones de atención que respalden a los pacientes que esperan un tratamiento de terapia génica.
A medida que avanzan las tecnologías y los tratamientos, también deben avanzar los modelos de negocio. Las alianzas serán la columna vertebral de esta nueva forma de trabajar. Todos, desde los gobiernos locales hasta las empresas privadas, deberían trabajar juntos para que estos tratamientos sean más accesibles. Además, deberían revisarse los planes de reembolso específicos para estos tratamientos.
¿Qué está haciendo el Foro Económico Mundial en materia de valor y gasto sanitarios?
No cabe duda de que construir instalaciones y crear nuevos modelos de negocio será costoso y requerirá tiempo, pero son costos que simplemente deben asumirse. Algunas organizaciones están asumiendo el desafío. Fundaciones, como La Fundación Bill y Melinda Gates, están uniendo fuerzas con otros actores clave, como el Instituto Nacional de Salud y Novartis, para hacer que la terapia génica sea más accesible.
Paralelamente, grandes fondos de ciencias de la vida, como Roivant Social Ventures invierten en tecnologías innovadoras para cerrar la brecha entre la innovación y el acceso. Otras empresas de ciencias de la vida, como Univercells Group impulsan soluciones regionales equitativas. Cada una de las filiales del grupo trabaja para abordar un problema a lo largo de la cadena de valor de la biofabricación en los PIBM. Actualmente colabora con instituciones como Instituto Pasteur de Dakar para hacer realidad la fabricación local.
El acceso universal a la atención sanitaria siempre ha sido un desafío. La innovación debería ser clave para superar estos desafíos, pero, en lugar de resolverlos, la innovación los ha agravado. La terapia génica tiene el potencial de ser una revolución sanitaria y salvar vidas en todo el mundo, si se actúa de manera adecuada.
