Los medicamentos actuales suelen consistir en una única molécula activa que, una vez administrada, actúa interactuando con vías relacionadas con la enfermedad para aportar un beneficio clínico.
Dada la complejidad de nuestra biología, este es un enfoque relativamente simple para tratar enfermedades, que puede tener una eficacia limitada y provocar efectos secundarios.
Ahora estamos viendo surgir una nueva clase de medicamentos en los que se modifica una célula viva y se utiliza como terapia.
La molécula activa de la mayoría de los medicamentos no puede distinguir entre las partes enfermas y las partes sanas de nuestro cuerpo, lo que provoca efectos secundarios no deseados que a veces pueden ser lo bastante graves como para causar nuevas enfermedades o incluso la muerte. Tratar el cáncer con quimioterapia, por ejemplo, es un ejercicio de equilibrio: se usan medicamentos para matar todas las células cancerosas antes de que estos maten al paciente.
Un sistema inmunitario extraordinario
En comparación con esos medicamentos contundentes e inespecíficos, nuestro sistema inmunitario es un sistema complejo y muy eficaz, responsable de protegernos contra la mayoría de las enfermedades y mantenernos sanos durante toda la vida.
El sistema inmunitario consta de una amplia variedad de tipos celulares que actúan al unísono para combatir las enfermedades. Algunas células inmunitarias dan la alarma cuando se sospecha que hay un problema, y otras pueden detectar características únicas de la enfermedad que estimulan la actividad de las células asesinas o una respuesta de anticuerpos.
El sistema inmunitario también puede formar recuerdos duraderos específicos de la enfermedad para responder con mayor rapidez si esta reaparece. A pesar de sus extraordinarias capacidades, el sistema inmunitario no puede combatir por sí solo algunas enfermedades.
Colaborar con las defensas naturales
Este contraste entre la eficacia y especificidad de los fármacos y las defensas biológicas naturales ha inspirado a muchos científicos a trabajar con el sistema inmunitario, que ha evolucionado para funcionar con una precisión admirable.
Con este enfoque, los científicos pueden desarrollar terapias celulares que utilizan células modificadas del sistema inmunitario como «medicamento».
Las células inmunitarias debidamente modificadas podrían permitir a los científicos dirigir contra una enfermedad mecanismos de respuesta inmunitaria muy específicos y duraderos.
A diferencia de las moléculas individuales, cuyas capacidades son más limitadas, las terapias celulares podrían desplegar todo el abanico de mecanismos de defensa naturales para combatir la enfermedad.
Detectar y destruir
Uno de los avances recientes en las terapias celulares es el progreso espectacular de las terapias con células T con receptor de antígeno quimérico (CAR-T) para el tratamiento de ciertos cánceres de la sangre. Las células CAR-T son células T asesinas humanas modificadas artificialmente para dirigirse a proteínas específicas (antígenos) asociadas a un cáncer.
Utilizando este sistema artificial de direccionamiento como guía, las células CAR-T pueden detectar y destruir células cancerosas con gran eficacia.
Los ensayos clínicos en algunos cánceres de la sangre han demostrado que, para los pacientes en quienes han fracasado varios ciclos de quimioterapia convencional, estas células CAR-T asesinas modificadas podrían ser una cura.
Los éxitos iniciales, como el de las células CAR-T, indican que las terapias celulares tienen un enorme potencial para hacer frente a enfermedades que actualmente son difíciles de tratar.
Múltiples desafíos
Sin embargo, hasta la fecha, el progreso de la ingeniería celular se ha visto limitado por numerosos desafíos.
Uno de esos desafíos es lograr introducir con éxito en las células los componentes moleculares necesarios para alterar su función.
Las células individuales cuentan con múltiples barreras que las protegen de la manipulación, entre ellas la membrana celular y una multitud de enzimas internas. Por ello, desarrollar tecnologías capaces de superar eficazmente esas barreras para introducir materiales de ingeniería celular, preservando al mismo tiempo funciones celulares esenciales, es fundamental para alcanzar el éxito.
SQZ Biotech, por ejemplo, ha desarrollado una plataforma capaz de introducir casi cualquier material de interés en una amplia variedad de tipos celulares.
Esta plataforma microfluídica ha permitido modular funciones celulares que antes eran inaccesibles.
Una nueva generación de terapias
El enfoque de SQZ minimiza los efectos sobre el funcionamiento normal y la viabilidad celular, lo que amplía considerablemente nuestra capacidad para modificar células.
Gracias a estos avances tecnológicos, los científicos pueden crear toda una nueva generación de terapias para combatir enfermedades, entre ellas el cáncer, los trastornos autoinmunitarios y las enfermedades infecciosas, que hasta ahora han demostrado ser sumamente difíciles de tratar.
Esta evolución hacia las terapias celulares supone un avance significativo en nuestro enfoque del tratamiento de las enfermedades, pues aprovecha el poder de los sofisticados mecanismos de defensa propios del paciente para combatirlas mejor.
A medida que más terapias celulares entran en ensayos clínicos, cabe esperar mejoras realmente alentadoras en los resultados para los pacientes.
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