Terapia génica: ¿cómo pueden los países más pobres acceder a los medicamentos más caros del mundo?

• La terapia génica es uno de los campos de la atención sanitaria que más rápido crecen, con más de 2.000 terapias en desarrollo en todo el mundo.

• Pero el enorme coste y el hecho de que la I+D se concentre en los países más ricos significa que los países más pobres podrían quedarse atrás.

• Este episodio del pódcast Radio Davos recoge la opinión de una alta figura del sector sanitario de Uganda sobre lo que hay que hacer.

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La terapia génica es uno de los campos de la atención sanitaria que más rápido crecen, con más de 2.000 terapias en desarrollo en todo el mundo. Las nuevas técnicas podrían hacer frente a algunas de las enfermedades más temidas del mundo, como el VIH y el cáncer.

Pero el enorme coste implica que los países más pobres podrían quedarse atrás, y el hecho de que la I+D se concentre en los países más ricos significa que las terapias desarrolladas allí no siempre serán adecuadas para su uso en otras regiones del mundo.

Este episodio del pódcast Radio Davos recoge la opinión de una alta figura del sector sanitario de Uganda sobre lo que hay que hacer.

Invitados:

Cissy Kityo, directora ejecutiva del Centro de Investigación Clínica Conjunta de Uganda.

Kevin Doxzen, becario Hoffmann en Medicina de Precisión y Biotecnologías Emergentes, Foro Económico Mundial.

Transcripción: Terapia génica: cómo los países más pobres se benefician de los medicamentos más caros del mundo

Esta transcripción se ha generado con software de reconocimiento de voz y puede contener errores. Compruebe su exactitud con el audio.

Kevin Doxzen: Enfermedad de Huntington, fibrosis quística, distrofia muscular, anemia falciforme, beta talasemia, distintos tipos de cáncer.

Robin Pomeroy: Una lista de enfermedades crueles y, a menudo, incurables. Pero ¿y si pudiéramos encontrar una cura? ¿Ha oído hablar de la terapia génica?

Kevin Doxzen: Las terapias génicas han acaparado recientemente la atención de los medios porque estamos en un punto de inflexión en el que las herramientas adecuadas están cobrando impulso.

Robin Pomeroy: Bienvenidos a Radio Davos, el pódcast del Foro Económico Mundial que analiza los mayores desafíos y cómo podemos resolverlos. Esta semana: terapias génicas, una rama de la ciencia médica que crece rápidamente y que promete avances para enfermedades antes consideradas incurables. Escuchamos a Uganda, donde se abriga la esperanza de que por fin se pueda vencer el VIH.

Cissy Kityo: La terapia génica no solo trata los síntomas, sino que actúa sobre la biología subyacente.

Robin Pomeroy: El potencial es enorme. Pero hay un gran problema.

Kevin Doxzen: El coste, el gran elefante en la habitación. Una terapia génica tiene un precio de 2,8 millones de dólares por dosis. Son los medicamentos más caros del mundo.

Robin Pomeroy: Entonces, ¿cómo podrán acceder algún día los más pobres del mundo a terapias que podrían curar las enfermedades que más los afectan?

Cissy Kityo: El 67 % de la población mundial con VIH vive en África subsahariana. Se han realizado unos 40 ensayos de terapia génica en el mundo, y ninguno en una región con la mayor prevalencia.

Robin Pomeroy: Y no se trata solo de dinero. El hecho de que la mayor parte de la investigación y el desarrollo se realice en países más ricos es problemático desde el punto de vista biológico.

Cissy Kityo: Así que hablamos de alteraciones genéticas en un pequeño grupo de pacientes con VIH en el mundo occidental, y luego trasladamos estos productos a África subsahariana. Puede que no funcionen. No lo sabemos.

Robin Pomeroy: Suscríbase al pódcast Davos en la plataforma que use para escuchar pódcasts. Déjenos una valoración y una reseña, y únase a nosotros en el Club de Pódcast del Foro Económico Mundial en Facebook. Soy Robin Pomeroy, del Foro Económico Mundial, y con este repaso a las terapias génicas...

Cissy Kityo: Somos muy optimistas. Y creo que, si no se hace nada, no pasa nada.

Robin Pomeroy: Esto es Radio Davos.

La terapia génica, que consiste en tratar enfermedades mediante la manipulación de nuestro ADN, no es una idea nueva. Ya a principios de la década de 1970, los científicos la debatían. Pero ahora la idea ya no es una teoría. Gracias a los enormes avances en el conocimiento del genoma humano, el material genético que nos define, los científicos están desarrollando formas de tratar enfermedades antes incurables.

Es un ámbito complejo y costoso, como oirán a mi copresentador en este episodio. Kevin Doxzen es becario Hoffmann en el Foro Económico Mundial y científico especializado en genómica. Le interesan especialmente los obstáculos que enfrentan los países más pobres para acceder a las terapias génicas. Más adelante en el episodio, él y yo hablamos con Cissy Kityo, que dirige el Centro de Investigación Clínica Conjunta de Uganda y que lleva décadas tratando el VIH en ese país. Y escuchamos qué debe ocurrir para que África subsahariana se beneficie de estas tecnologías que podrían cambiar las reglas del juego.

Primero, sin embargo, pedí a Kevin que nos explicara los fundamentos. ¿Qué son las terapias génicas?

Kevin Doxzen: Terapias génicas. No son algo que haya surgido en los últimos años. Llevan décadas existiendo y tienen una historia larga y realmente interesante. Pero estamos en un punto de inflexión. Entonces, ¿a qué me refiero con terapia génica? Usaré la definición de la FDA.

Robin Pomeroy: La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos.

Kevin Doxzen: Exacto. Definen las terapias génicas como aquellas que buscan modificar o manipular la expresión de un gen, o alterar las propiedades biológicas de las células vivas, con fines terapéuticos.

Sería estupendo poder entrar en sus células, alterar su ADN y crear una solución permanente para ciertas enfermedades genéticas, enfermedades infecciosas o el cáncer. Y durante un tiempo, simplemente no contábamos con las mejores herramientas para lograrlo.

Y la razón por la que las terapias génicas han acaparado recientemente la atención de los medios es que estamos en este punto de inflexión en el que las herramientas adecuadas están cobrando impulso. Se están desarrollando estas máquinas moleculares con una precisión increíble que pueden recorrer los 3.000 millones de pares de bases de cada una de sus células. Hoy existen herramientas que permiten localizar una sola letra y después cambiarla. Por eso vemos ahora mismo más de 2.000 terapias génicas en desarrollo en todo el mundo.

Robin Pomeroy: Muy bien. ¿Qué tipo de enfermedades parecen ser las más prometedoras para las terapias génicas?

Kevin Doxzen: Las primeras enfermedades que vienen a la mente son las genéticas, es decir, las que se originan en lo que llamaremos mutaciones en el ADN, que provocan una afección negativa. Y hay miles de ellas. Van desde algunas bastante leves hasta otras completamente incapacitantes. Y en esta clase de enfermedades se incluyen cosas como enfermedad de Huntington, fibrosis quística, distrofia muscular, anemia falciforme, beta talasemia. Otra clase de enfermedades serían las neoplasias malignas, es decir, distintos tipos de cáncer. Y existe una clase de terapias génicas llamada terapia CAR-T que se dirige a ellas. Y luego está el grupo de las infecciones. Más adelante escucharemos a Cissy Kityo, en Uganda, que está interesada en usar la terapia génica contra el VIH.

Robin Pomeroy: Así que muchas de estas enfermedades se consideran incurables. Muchas de ellas, sobre todo si piensan en el VIH, los cánceres pueden llegar a un punto en el que son incurables, al igual que muchas de esas enfermedades genéticas de las que hablan. Y la terapia génica ofrece una forma revolucionaria de tratarlas y curarlas. ¿Ya se utilizan? ¿Los pacientes ya están tomándolas? ¿Y cómo se administran? ¿Es una píldora? ¿Es una inyección? ¿Es un procedimiento quirúrgico?

Kevin Doxzen: Excelente pregunta. Y ahí es donde se centran ahora mismo muchas de las conversaciones: ¿cómo funcionan estas terapias y cómo podemos hacerlas más eficientes? Y, al hacerlo, ¿cómo podemos hacerlas más asequibles?

Así que las terapias génicas funcionan de varias formas. Podemos dividirlas en lo que se llama ex vivo e in vivo. Ex vivo significa que extraemos las células del paciente de su cuerpo, realizamos el cambio genético que queremos y las devolvemos al cuerpo del paciente. Se puede pensar en ello como un trasplante de células madre. Y funciona muy bien en enfermedades como la anemia falciforme, en las que podemos extraer las células madre que generan las células sanguíneas, realizar el cambio genético y volver a introducirlas. Concretamente, en la médula ósea.

Pero eso no funciona en casos como la enfermedad de Huntington. No podemos extraer el cerebro. Por eso necesitamos enfoques que se incluyan en la categoría in vivo, en la que simplemente se inyectan las moléculas de terapia génica en el cuerpo. Y hacia ahí va el futuro, porque es más sencillo.

Pero eso supone un enorme cuello de botella, porque ¿cómo se hacen llegar estas moléculas de terapia génica a las células que se quieren editar? No se quiere empezar a editar las células equivocadas. Hay que ser eficientes en la forma de administrar estas moléculas. Por eso, ahora mismo gran parte del trabajo se centra en dirigirse a las células adecuadas.

Robin Pomeroy: Muy bien. Hablemos ahora del problema central, porque todo esto suena muy prometedor. Pero supongo que el problema central que abordamos en este episodio de Radio Davos es el coste. Díganos una idea aproximada de cuánto cuestan algunas de estas terapias.

Kevin Doxzen: Sí, creo que no hace falta mirar muy atrás para tener una idea de los costes y de ese gran elefante en la habitación. Así que Bluebird Bio, tuvieron aprobada una terapia génica con un precio de 2,8 millones [de dólares estadounidenses] por dosis, que era para la beta talasemia, una enfermedad sanguínea poco frecuente. Un mes y un día después, obtuvieron la aprobación de una terapia génica para una enfermedad neurológica rara, cuyo precio era de 3 millones. Así que batieron su propio récord.

Así que estos son los medicamentos más caros del mundo. Y vivimos un momento realmente interesante, en el que todo el sistema sanitario y las farmacéuticas intentan averiguar cómo hacer que estos medicamentos sean accesibles.

Por un lado, en el caso de las farmacéuticas, se supone que estos son medicamentos curativos. Así que si trato a un paciente, idealmente de por vida, queda curado, ¿verdad? A diferencia de otros medicamentos, que hay que tomar cada día o cada semana. Así que se trata de un modelo económico distinto.

Por otro lado, la fabricación: no son baratos de producir y pueden ser muy costosos, ya que solo los costes de fabricación pueden alcanzar las seis cifras. Y en Estados Unidos, además, ahora nos enfrentamos a las fuerzas del mercado. ¿Hasta qué punto puede soportar el mercado un coste elevado, o qué precio puede asumir el mercado?

Y luego está la cuestión del valor: curar a alguien de una enfermedad que, por lo general, durante el resto de su vida requeriría transfusiones de sangre u otros procedimientos que cuestan dinero al sistema sanitario durante décadas. Si disponemos de una terapia curativa, en teoría se ahorran al sistema sanitario décadas de transfusiones u otros procedimientos. Así que las terapias génicas tienen un enorme valor para el sistema sanitario. Pero ese valor se paga de una sola vez, por adelantado, con esta inyección única.

Así que hay fuerzas económicas muy complejas e interesantes en juego en este momento. Pero creo que, con la innovación tecnológica, estos precios y costes bajarán con el tiempo. Sin embargo, eso no se traduce muy bien en los países de ingresos bajos y medios.

Robin Pomeroy: Muy bien. Pues vamos a analizar ahora ese problema concreto. Díganos qué implica este problema para los países más pobres.

Kevin Doxzen: El problema principal es que estos países soportan la mayor carga de enfermedades del mundo. Así que existe una cuestión ética: si tenemos la cura para una determinada enfermedad y la mayoría de esas personas viven en ciertos países, necesitamos tender un puente. Tenemos que encontrar la manera de hacer llegar estas terapias allí.

Además, hablamos de terapias genéticas. Nos fijamos en África en particular: es el continente con mayor diversidad genética. Así que, si fabricamos una terapia génica en Estados Unidos, es muy probable que su seguridad y eficacia no se trasladen directamente a los pacientes de África. Tienen un ADN distinto, con variantes diferentes en un genoma de 3.000 millones de letras.

Por eso necesitamos realizar ensayos clínicos en el continente y, después, desarrollar terapias génicas adaptadas a estos sistemas sanitarios. Podemos crear terapias génicas que funcionen bien en determinados hospitales de Estados Unidos, pero necesitamos diseñar herramientas de fabricación y todas las demás piezas que encajen en los sistemas sanitarios de los países de ingresos bajos y medios. Y de eso es de lo que vamos a hablar.

Robin Pomeroy: Muy bien. Pues escuchemos la entrevista. Usted y yo hablamos hace unos días con Cissy Kityo, directora ejecutiva del Centro de Investigación Clínica Conjunta de Uganda. Es una figura muy prestigiosa en el sector sanitario ugandés y tiene una carrera distinguida, especialmente en el estudio del VIH en ese país. Habla de las lecciones que deberíamos extraer de la historia de los tratamientos del VIH en África, y también de las que deberíamos haber aprendido de la COVID y de las vacunas contra la COVID, y de cómo se distribuyeron, o no, por el mundo con la suficiente rapidez para llegar a los países de ingresos más bajos. Escuchemos la entrevista.

Kevin Doxzen: Gracias por acompañarnos hoy, Cissy. En mayo de este año recibió la Medalla Jubileo de Oro por Servicio Destacado y Lealtad, que se considera el máximo galardón civil de Uganda. Así que tiene una amplia experiencia y conocimientos sobre la epidemia de VIH en Uganda. Y me gustaría empezar por ahí, porque para entender realmente una terapia avanzada y el impacto que podría tener dentro de unos años, necesitamos conocer la historia. ¿Qué valor aporta? ¿Qué lagunas cubre que las terapias actuales no cubren? Me gustaría que nos diera una visión general de la historia tal como usted la ha vivido. Eso nos ayudará a enmarcar nuestra conversación sobre hacia dónde podemos y debemos avanzar.

Cissy Kityo, directora ejecutiva del Centro de Investigación Clínica Conjunta de Uganda: La historia del VIH en Uganda comenzó en 1982, cuando se identificó en el suroeste del país el primer caso de sida, al que entonces llamábamos 'enfermedad delgada'. El VIH se propagó. Al principio se pensaba que se trataba de brujería procedente de Tanzania. En 1984 pudimos realizar pruebas en el país y diagnosticar a personas, y entonces comenzó una gran labor de educación sobre el hecho de que se trataba de una enfermedad que ya existía en otros lugares y sobre cómo podíamos prevenirla. Así que se pusieron en marcha todas estas comunicaciones y campañas de promoción de la prevención.

Pero entre 1982 y 2004, cuando empezamos a ampliar el TAR [tratamiento antirretroviral] es lo que yo llamaría en Uganda la era previa al TAR. Durante este tiempo, muchísimas personas se infectaron. Uganda llegó a ser el país con mayor prevalencia de VIH del mundo porque realmente no había nada que ofrecer. Fue en el punto álgido de la epidemia de VIH cuando se creó el Centro de Investigación Clínica Conjunta en 1992. Y el objetivo era encontrar una intervención científica, y la terapia retroviral, también llamada TAR, era la respuesta.

Robin Pomeroy: Que es el primer tipo de tratamiento para el VIH. ¿Es así?

Cissy Kityo: Así es. En 2000 importamos medicamentos antirretrovirales genéricos de India. Y entonces los precios bajaron a aproximadamente una tercera parte. Seguimos negociando tanto con los inventores como con los fabricantes de genéricos, y los precios bajaron. Y como los precios bajaron, muchas más personas pudieron permitirse el tratamiento. Abrimos clínicas en todo el país, porque así la gente no tenía que viajar hasta Kampala para recoger los antirretrovirales. Los empleadores pudieron proporcionar tratamiento a sus empleados en lugar de dejarlos morir. Las familias podían unirse y recaudar fondos para comprar estos medicamentos. Pero solo teníamos unos 10.000 pacientes con acceso al tratamiento.

Robin Pomeroy: ¿Eso son 10.000 de cuántas personas que habrían tenido VIH en aquel momento?

Cissy Kityo: En aquel momento se calculaba que teníamos alrededor de 1 millón de personas. Antes, unas 1.000 podían pagarlo. Luego subimos a unos 10.000 porque teníamos genéricos, que eran mucho más baratos. Pero esto también había que mantenerlo día a día. Y con la labor de promoción constante, formamos a muchas otras personas para que pudieran proporcionar la terapia antirretroviral. La desplegamos en el país. Apoyamos el desarrollo de capacidades en otros países que aún no habían empezado el TAR. Trabajamos con la OMS Trabajamos con nuestro Ministerio de Salud. Y ahora creo que aquello ya es historia. La gente podía vivir más tiempo. Podía estar con sus familias. Se volvieron más productivos.

Y ahora, ¿qué está ocurriendo? Tenemos los objetivos fijados por ONUSIDA para alcanzar el 90-90-90. El primer 90 consiste en realizar pruebas al menos al 90 % de las personas para conocer su estado serológico respecto del VIH. Después, que el 90 % esté vinculado al tratamiento. Y luego, que el 90 % tenga supresión viral. Pero este objetivo ha pasado del 90 al 95, y ahora la meta es lograr el control de la epidemia para 2030. Deberíamos tener menos nuevas infecciones en comparación con las muertes.

Así, aunque la terapia antirretroviral ha revolucionado el tratamiento del VIH y lo ha convertido en una enfermedad crónica como cualquier otra, como la hipertensión o la diabetes, hay que tomar los medicamentos todos los días. En el momento en que no se toman de forma constante, el virus empieza a multiplicarse. Hemos tenido muchos pacientes que se cansan. Algunos de los pacientes que atendemos comenzaron el tratamiento cuando tenían tres meses; ahora son adultos en la clínica. Hemos tenido recaídas. También se ha desarrollado resistencia a estos fármacos antirretrovirales. Estos son algunos de los desafíos, especialmente en los adolescentes, para cumplir con el tratamiento. Además, muchos hombres no quieren buscar atención a tiempo ni incluso cumplir con su tratamiento.

Robin Pomeroy: Antes mencionó la pequeña proporción de ugandeses con VIH que reciben tratamiento. Quiero decir, ¿cuál es la situación actual? Usted mencionó la meta del 90 o el 95 %. ¿Es esa la realidad hoy? ¿Cuál es su estimación de las personas con VIH que en realidad reciben tratamiento?

Cissy Kityo: En Uganda tenemos unas 1,3 millones de personas que reciben terapia antirretroviral. Seguimos buscando a más: aquellas que se han sometido a pruebas pero que podrían tener la infección. Pero estamos cerca del 95. Ahora, lo que buscamos es el control de la epidemia para 2030. Y cuando alcancemos esa meta, significa que seguirás necesitando medicamentos antirretrovirales incluso después, y tendrás que tomarlos de por vida. Lo que observamos es que la financiación de la terapia antirretroviral proveniente de programas internacionales, excepto por PEPFAR [el Plan de Emergencia del Presidente de los Estados Unidos para el Alivio del SIDA]: ha mantenido el monto que aporta. Pero las agencias financiadoras, la financiación va a la baja.

Así, mientras buscamos el control de la epidemia, la financiación está disminuyendo. Aun así, debemos sostener la terapia antirretroviral. Esa es la situación precaria en la que nos encontramos: es posible que no alcancemos la meta de 2030 debido a todos estos problemas y también a la necesidad de sostener la financiación. Mientras la financiación disminuye, no vemos que nuestros gobiernos den un paso al frente para cubrir esa brecha. Por eso necesitamos otra herramienta en el conjunto. ¿Cómo vamos a enfrentar esta epidemia de VIH?

Robin Pomeroy: Así que este es probablemente el momento en que Kevin puede intervenir y hablar sobre la terapia génica. ¿Kevin?

Kevin Doxzen: Sí. Una de las grandes ventajas de la terapia génica es que se trata de una inyección única para una 'cura' muy duradera y de largo plazo, entre comillas. Así que tengo una pregunta de varias partes: 1: ¿cómo aborda la terapia génica el VIH? Si usted es una persona que vive con VIH, ¿qué le va a pasar a su ADN? La otra parte de la pregunta es: ¿deberíamos usar la palabra 'cura'? Si me trato con terapia génica y vivo con VIH, ¿estará controlado durante el resto de mi vida? ¿Podré transmitirlo a otra persona? Entonces, si soy paciente, ¿cómo debo pensar en esto?

Cissy Kityo: En términos sencillos, la terapia génica consiste en la alteración de nuestro material genético en las células de nuestro cuerpo. Esta alteración trabaja con la unidad funcional más pequeña del material genético, que llamamos gen. Algunos de estos genes son hereditarios. Los heredamos de nuestros padres.

Así, con la terapia génica podemos inactivar ese gen dañado o anormal. Incluso podemos reemplazar ese gen por uno sano para que vivamos una vida saludable o tratemos esa enfermedad. O podemos añadir un gen para tratar la enfermedad subyacente. Por tanto, la terapia génica no solo trata los síntomas. En realidad, aborda la biología subyacente.

La terapia génica que se está desarrollando actualmente utiliza distintas estrategias, pero esos son los principios básicos. Ahora hablaré del VIH, pero la terapia génica puede usarse para muchas otras enfermedades.

Según sabemos y entendemos, cuando alguien se infecta con VIH, el virus se integra en nuestro material genético y puede empezar a replicarse en cualquier momento. A esto lo llamamos reservorios del VIH en el organismo. Cuando hablamos hoy de la terapia génica y de lo que está ocurriendo, algunas estrategias apuntan a ese reservorio para poder eliminarlo. Y es este reservorio el que permite que el VIH comience a multiplicarse cuando se dejan los fármacos antirretrovirales.

Cuando hablamos de cura desde la perspectiva de nuestros pacientes, podemos referirnos a una cura funcional o a una cura completa, en la que se elimina el reservorio. Así, en términos de cura funcional, podríamos impedir que el virus pueda multiplicarse y, entonces, usted podría dejar la terapia antirretroviral de por vida.

Miremos dentro de 50 años. ¿Serán nuestros gobiernos quienes sostengan la terapia antirretroviral? Actualmente estamos analizando lo que llamamos terapia antirretroviral de acción prolongada. En lugar de tomar una pastilla todos los días, ahora existen inyecciones que pueden administrarse cada dos meses. Y estos estudios se han realizado en Occidente. Actualmente estamos llevando a cabo el primer ensayo en el África subsahariana. En Occidente, los pacientes estaban muy contentos de no tener que tomar una pastilla todos los días; solo tenían que acudir a la clínica cada dos meses. Hay nuevos avances en esta terapia antirretroviral de acción prolongada que puede administrarse cada seis meses. Estamos viendo cómo utilizarlos también. Pero el objetivo final es dejar la terapia de por vida: una cura funcional o absoluta del VIH.

Kevin Doxzen: Hay un tema que sigo escuchándole mientras hablamos de la trayectoria del tratamiento del VIH. Ese tema es que la investigación y el desarrollo comienzan en Occidente: investigación básica, pruebas en humanos, acceso al mercado. Y después empezamos a pensar cómo podemos distribuir esto y hacerlo accesible en otras partes del mundo.

Hay ciertas razones para ello. Una es simplemente la infraestructura de investigación en Estados Unidos o Europa, la cantidad de financiación y la eficiencia con la que las empresas pueden llevar a cabo un ensayo clínico.

Para pensar realmente en el acceso a largo plazo, necesitamos romper con esta forma de pensar. Esto no va a funcionar. Los medicamentos fabricados para el mercado estadounidense y para hospitales y centros de atención de Estados Unidos podrían simplemente no funcionar en los sistemas de salud de otros países. Y podemos hablar más sobre por qué ocurre eso. Pero me encantaría conocer su opinión sobre cuál es el papel de llevar la investigación y el desarrollo a Uganda. ¿Cuál es el papel o el propósito de realizar ensayos clínicos en Uganda no 10 o 20 años después de Occidente, sino mientras Occidente lo está haciendo?

Cissy Kityo: El 67 % de la población mundial con VIH vive en el África subsahariana. Se han realizado o se están realizando unos 40 ensayos de terapia génica en el mundo, y ninguno en la región con la mayor prevalencia.

Además, acaban de realizarse estudios respaldados por NIH [Institutos Nacionales de Salud de Estados Unidos] en realidad en H3Africa [la Iniciativa de Herencia y Salud Humanas en África], y han descubierto que África tiene la mayor diversidad genética.

Hablamos de alteraciones genéticas en una pequeña población de pacientes con VIH en el mundo occidental. Y después trasladamos estos productos al África subsahariana. Podrían no funcionar. No lo sabemos.

Por eso decimos, también a partir de las lecciones aprendidas con la terapia antirretroviral, que necesitamos formar parte de la investigación y el desarrollo de la terapia génica mientras ocurre, porque somos los mayores beneficiarios. Y sabemos que hoy hay unas 20 terapias génicas en el mercado, pero todavía ninguna para el VIH. Pero llegará. Esas terapias son muy costosas.

Y como consideramos que esta es una brecha muy grande, impulsamos la formación de lo que llamamos la Iniciativa Mundial de Terapia Génica, que cuenta con más de 60 miembros voluntarios con experiencia en distintos campos, para ayudarnos a llevar la terapia génica a los países de ingresos bajos y medianos.

Pero el costo es uno de los temas que estamos analizando. No podemos costear la forma en que la industria farmacéutica está desarrollando la terapia génica, y contamos con muchas personas que nos apoyan para lograr un producto asequible, para desarrollar la infraestructura necesaria que permita fabricar ese producto en África, y no en Estados Unidos. Además, contamos con personal capacitado para formar parte de la investigación y el desarrollo, incluida la ciencia básica. Porque creo que necesitamos desarrollar aquí productos para africanos, creados por otros africanos.

Robin Pomeroy: Ambos están señalando aquí que la investigación tiende a realizarse en los países más ricos, en los países occidentales. Por tanto, tanto a nivel económico, en cuanto a cómo y cuándo estos medicamentos se distribuyen al resto del mundo, como a nivel biológico y terapéutico, esto realmente no es suficiente, y las cosas tienen que cambiar. Y, Cissy, usted mencionaba que aprendimos esa lección de la forma en que se desarrollaron y distribuyeron los antirretrovirales y del tiempo que eso tomó. ¿Hay alguna esperanza de que esas lecciones se aprendan y de que las cosas se hagan mejor esta vez? Evidentemente, existen estas iniciativas que intentan lograr esos cambios. ¿Qué opina, Cissy? ¿Es optimista?

Cissy Kityo: Muy optimista. Otro ejemplo que nos ha demostrado que debemos contar con investigación propia si queremos tener acceso es la vacuna contra la COVID-19. Se desarrolló en el mundo occidental y, cuando necesitamos usar vacunas para nuestra población, la prioridad era para el mundo occidental, porque no teníamos nada; tuvimos que esperar.

Así que no vamos a esperar. Hemos dado pasos audaces. Somos proactivos respecto a lo que queremos, pero no lo hacemos solos. Creo que tenemos muchas personas que nos ayudan, incluido Kevin aquí presente y la Iniciativa Mundial de Terapia Génica; como digo, cuenta con voluntarios, y cada uno proviene de una institución muy sólida que puede aportar financiación, capacitación, ideas y estrategias.

Somos muy optimistas, y creo que si no se hace nada, no pasa nada. Hemos dado varios pasos para abordar algunos de los desafíos. No es fácil, hay obstáculos que superar. Pero estos desafíos pueden superarse si uno se toma en serio lo que hace.

Kevin Doxzen: Así que uno de los actores que me gustaría analizar son los políticos locales de Uganda. Usted ha dialogado muchas, muchas veces con estos líderes a lo largo de los años sobre la equidad y ha descrito con detalle la rentabilidad de la terapia génica. Pero el camino que estamos describiendo es largo. No serán uno o dos años. Hablamos de cinco, 10 o 20 años, desde la investigación hasta los ensayos clínicos, pasando por el acceso al mercado, la ampliación y la integración en las clínicas. Pero, con frecuencia, los regímenes políticos o los líderes en materia de políticas no tienen mandatos de 20 o 30 años, o sus presupuestos son de uno o tres años. Entonces, cuando habla con personas del gobierno, ¿cómo enmarca este tema? Es decir, ¿por qué deberían pensar en una terapia que no estará disponible sino 10 años después de su mandato, cuando tienen demandas inmediatas que atender en agricultura, en inteligencia artificial u otros aspectos del país? ¿Qué les dice a esos líderes políticos?

Cissy Kityo: Así que, si este proceso va a tardar mucho, si no empezamos hoy, estaremos prolongando todo el tiempo que tomará.

Como ya expliqué, para el VIH necesitamos tratamiento de por vida. Tenemos unas 1,4 millones de personas en Uganda [con VIH]. Como gobierno, no tenemos los recursos para tratar a estas personas durante 60 o 70 años. Lo mejor que podemos hacer es analizar cómo reducir estos costos. Incluso trabajando con socios para el desarrollo como Fondo Mundial o incluso PEPFA, ¿cómo pueden ayudar a facilitar el proceso para llegar a donde necesitamos estar en cuanto a curar a los pacientes con VIH y a no requerir tratamiento de por vida?

La terapia génica no solo sirve para el VIH. Es una frontera de la ciencia. Así que, aunque el VIH sea el principal candidato, sabemos que estas son plataformas que pueden aprovecharse para tratar muchas otras enfermedades muy prevalentes en nuestras poblaciones.

Así que ya hemos conversado y presentado al presidente. Él entiende los problemas y lo que debemos hacer hoy para cambiar el mañana. Está dispuesto a apoyarnos en cuanto a políticas e incluso financiación. En este momento estamos trabajando en el proyecto de ley de biotecnología, que incluye la terapia génica. Así que creo que hemos sido buenos defensores y tenemos al gobierno de nuestro lado.

La investigación y el desarrollo son una hoja de ruta larga, pero puede acortarse. Y uno de los temas que usted planteó fue si necesitamos esperar a que se completen todos los ensayos en Occidente antes de realizarlos en Uganda. No, decimos que no. Deberíamos llevar a cabo estos ensayos. Y hemos hablado con nuestras autoridades reguladoras que aprueban los ensayos aquí: deberíamos realizar estos ensayos en paralelo, porque somos una población diferente y debemos evaluar estos productos.

En primer lugar, deberíamos desarrollar los productos. Sí, pero para eso necesitamos esa infraestructura y personal capacitado. Y deberíamos evaluar estos productos a los que tenemos acceso, productos que no son tan costosos como los que hay en Estados Unidos. Deberíamos evaluarlos junto con Europa o Estados Unidos, para poder acortar esa hoja de ruta. No queremos quedarnos atrás como ha ocurrido antes. Y hacemos un llamado a cualquiera que pueda ayudar a unirse. Porque creo que sin estas colaboraciones no podremos llegar adonde queremos estar.

Robin Pomeroy: Entonces, Kevin, esa fue nuestra entrevista de hace un par de días con Cissy Kityo en Uganda. Ahora bien, si quienes escuchan esto quieren saber más sobre las terapias génicas y sobre lo que hemos analizado hoy, ¿adónde deberían acudir?

Kevin Doxzen: Hace poco publiqué un documento técnico que aborda este tema específico de las terapias génicas en países de ingresos bajos y medianos, y que se publicó el 18 de octubre. Así que puede encontrarlo en el sitio web del Foro Económico Mundial.

Donde recomendaría a los oyentes es a los recursos elaborados por el Innovative Genomics Institute, un instituto conjunto de UC Berkeley y UCSF, que acaba de publicar un recurso llamado CRISPRpedia, un recurso fantástico que incluye definiciones muy comprensibles de las herramientas de edición genómica y de diversas terapias génicas, y que cuenta con videos, juegos y gráficos.

Robin Pomeroy: Kevin Doxzen. Gracias por acompañarnos en Radio Davos.

Kevin Doxzen: Gracias por invitarme.

Robin Pomeroy: Kevin ha escrito varios artículos sobre este tema para el blog Agenda del Foro Económico Mundial. Encuéntrelos en weforum.org, donde también encontrará el documento técnico que mencionó. Se titula Acelerar el acceso mundial a las terapias génicas: estudios de caso de países de ingresos bajos y medianos. Gracias a Kevin. Y gracias a nuestra invitada, Cissy Kityo, desde Uganda.

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