La terapia CAR-T puede curar a pacientes con cáncer en fase terminal, pero es prohibitivamente cara, con un coste de cientos de miles de dólares.
Aprovechando los recientes avances en la tecnología de chips, los científicos pueden crear y producir en masa pequeñas máquinas para reprogramar el sistema inmunitario.
Pero la comunidad científica necesita alianzas público-privadas para garantizar que este avance médico sea accesible para todos.
Tras sufrir 16 meses de quimioterapia por su leucemia, a la pequeña Emily Whitehead, de seis años, se le habían agotado las opciones de tratamiento. Sus padres empezaron a temer lo peor. Como último recurso, la Universidad de Pensilvania incluyó a Emily en un ensayo clínico que consistía en reprogramar sus células inmunitarias para destruir su cáncer. Los resultados fueron espectaculares. Emily no solo sobrevivió, sino que, nueve años después, es una adolescente sana y sin cáncer.
Detrás de la recuperación de Emily está la terapia CAR-T (linfocitos T con receptor de antígeno quimérico), una terapia basada en células que se ha convertido en un arma revolucionaria en el tratamiento de cánceres de sangre que antes eran incurables.
La terapia con células CAR-T modifica genéticamente las células inmunitarias del paciente para cazar y destruir las células cancerosas. Es una forma de inmunoterapia personalizada que puede proporcionar remisiones duraderas, incluso en pacientes en fase terminal que solo tienen unos meses de vida y para quienes los tratamientos clásicos no han funcionado.
Actualmente, hay más de 400 ensayos clínicos de terapias CAR-T en curso. Su impacto podría ser enorme. Según la Organización Mundial de la Salud, el cáncer causa una de cada seis muertes en todo el mundo. La terapia celular personalizada tiene el potencial de salvar millones de vidas. Datos preliminares sugieren incluso que la ingeniería de células inmunitarias podría utilizarse algún día para tratar la insuficiencia cardíaca, las enfermedades autoinmunes, la diabetes y el VIH.
¿Por qué cuesta tanto la terapia CAR-T?
Sin embargo, la economía unitaria está frenando la implantación de la terapia CAR-T en todos los pacientes cuyas vidas podría salvar. El tratamiento por sí solo puede costar hasta 475 000 dólares, y los hospitales estadounidenses pueden cobrar hasta 1,5 millones de dólares por administrarlo, una vez contabilizados los costes auxiliares.
Entonces, ¿por qué este precio tan alto? Con las terapias convencionales, los fabricantes de medicamentos obtienen economías de escala: cuanto más producen, más barata resulta cada dosis.
Pero la terapia CAR-T se confecciona a medida para cada paciente, y detrás de cada tratamiento hay un proceso altamente sofisticado que consume mucho tiempo y es brutalmente caro.
Las células inmunitarias del paciente se extraen, se purifican en varias etapas, se modifican genéticamente, se formulan a la dosis adecuada y se vuelven a infundir. Este complejo proceso de fabricación requiere envíos a distintos laboratorios y frecuentes intervenciones manuales, lo que introduce el riesgo de error humano y efectos secundarios potencialmente mortales. A esto se suma que las CAR-T consisten en células vivas cuya potencia varía, por lo que los fabricantes deben analizar los resultados de forma continua durante todo el proceso.
El resultado es un tiempo de producción que puede durar semanas y un precio inasequible. Si esta economía no cambia, este tratamiento no llegará a los pacientes cuyas vidas podría salvar; solo llegará a quienes tengan el privilegio de poder pagarlo.
La tecnología tiene la clave para reducir los costes
Sin embargo, hay esperanza. Los conocimientos más recientes en nanotecnología, inteligencia artificial (IA), biosensores e Internet de las Cosas podrían ayudar a superar los obstáculos actuales para que las terapias celulares personalizadas sean asequibles.
La solución para democratizar estas terapias consiste en automatizar su proceso de fabricación, lo que reduciría de forma significativa el coste, el tiempo y los riesgos. Esto requerirá varios avances de ingeniería, pero es técnicamente posible.
Los recientes avances en la tecnología de chips son una fuente de inspiración. La insaciable demanda del mundo moderno de mejores ordenadores, consolas de videojuegos y teléfonos inteligentes ha dado lugar a la miniaturización extrema de los transistores (los componentes que impulsan la capacidad de procesamiento de la tecnología), ya que más transistores en circuitos más pequeños permiten nuevas y mayores capacidades tecnológicas.
¿Qué está haciendo el Foro Económico Mundial en materia de valor y gasto sanitarios?
La enorme inversión de capital en ingeniería de chips ha dado lugar al desarrollo de materiales y sistemas a escalas tan pequeñas que se abre una nueva ventana de oportunidades: la capacidad de examinar, seleccionar e incluso modificar genéticamente células.
Si aprovechamos estas técnicas para avanzar en la investigación médica, la tecnología moderna tiene el potencial de crear y producir en masa pequeñas máquinas capaces de reprogramar el sistema inmunitario. El resultado sería una auténtica revolución en el tratamiento de enfermedades, sin igual en eficacia y seguridad.
¿Qué pueden hacer los gobiernos?
Hablando en nombre de la comunidad investigadora, vemos cuatro formas en que los gobiernos pueden acelerar el progreso:
Invertir en infraestructuras que apoyen la I+D conjunta en tecnología y clínica.
Permitirnos colaborar con mayor facilidad.
Armonizar la normativa.
Conceder becas de investigación a más largo plazo.
Ya se han realizado algunas inversiones en infraestructuras de pequeña escala. Mediante la alineación de estrategias y la puesta en común de recursos, los gobiernos pueden impulsar la investigación de forma notable.
El enfoque convencional para desarrollar candidatos a fármacos, que separa el descubrimiento, los ensayos clínicos y la fabricación, no funcionará, ya que las empresas farmacéuticas se enfrentan al nuevo desafío de reprogramar células vivas, lo que requiere procesos de fabricación nuevos y muy avanzados.
Por ello, será necesario diseñar programas en los que el conocimiento y la infraestructura se compartan simultáneamente, lo que permitirá a los investigadores médicos utilizar tecnologías a las que de otro modo no tendrían acceso, mientras los ingenieros las siguen desarrollando.
Crear los ecosistemas adecuados en los que se combinen las competencias necesarias será fundamental para el éxito general de estas terapias. Será necesaria la colaboración interdisciplinar entre científicos de las ciencias de la vida y expertos en IA y nanoelectrónica, así como alianzas entre empresas farmacéuticas y tecnológicas.
Los legisladores deberían actualizar y armonizar las políticas siempre que sea posible, para garantizar que las normativas restrictivas no frenen el progreso tecnológico, y considerar la reforma de la financiación científica. Incluso los académicos más destacados pueden dedicar hasta la mitad de su tiempo a redactar solicitudes de becas a corto plazo. Es tiempo perdido que no dedican al laboratorio.
Tanto el presidente de Estados Unidos, Joe Biden, como la presidenta de la Comisión Europea, Ursula von der Leyen, se han comprometido a erradicar el cáncer del mundo. Pero cualquier plan que no incluya una hoja de ruta detallada sobre cómo hacer asequible la terapia CAR-T está abocado al fracaso.
Las terapias celulares derivadas del paciente tienen el potencial de salvar vidas cuando los enfoques convencionales fracasan. Sin embargo, con un precio de cientos de miles de dólares por tratamiento, estas terapias seguirán estando muy lejos de ser accesibles. El mundo cuenta con que sus líderes construyan las alianzas público-privadas que garantizarán que este importante avance médico sea accesible para todos los que lo necesiten.
