«La salud es un requisito previo para el desarrollo integral de las personas y una condición indispensable para el desarrollo económico y social». Así lo señaló el presidente Xi Jinping en un discurso dirigido a los altos dirigentes del Partido Comunista de China en agosto de 2016.
Unos meses después, con la adopción por parte del Gobierno chino de la hoja de ruta «Healthy China 2030», el país confirmó su ambición de incluir la salud en todas las políticas y de vincularla al progreso económico.
«Healthy China 2030» es la expresión más ambiciosa de los esfuerzos de China por reformar su sistema sanitario. Durante los últimos 20 años, el país ha logrado grandes avances al invertir de manera masiva en sus instalaciones sanitarias y al elevar el nivel de cualificación de sus profesionales de la salud.
Pero, sobre todo, China ha acercado a su población a la cobertura sanitaria universal, gracias a la expansión del seguro médico básico financiado por el Gobierno. Este logro llevó al Dr. Tedros Adhanom, director general de la Organización Mundial de la Salud, a reconocer que el país estaba «dando ejemplo en cobertura sanitaria universal».
Afrontar los desafíos específicos de las enfermedades raras
En el camino hacia la cobertura sanitaria universal, los gobiernos de todo el mundo tienden a centrarse primero en abordar las afecciones más comunes y la atención primaria, dejando temporalmente de lado a quienes padecen afecciones raras.
A nivel mundial, se estima que existen entre 5.000 y 8.000 enfermedades raras. La mayoría tiene un origen genético y se manifiesta en la infancia. Además, suelen ser degenerativas y poner en peligro la vida.
Estas enfermedades plantean desafíos específicos a los sistemas sanitarios, ya que requieren conocimientos médicos especializados y una capacidad considerable de diagnóstico y cribado.
Aún más importante es que también plantean desafíos específicos a los pacientes y a sus familias, que a menudo se sienten aislados y, en ocasiones, pasan años buscando un diagnóstico adecuado.
Los esfuerzos de China por dar prioridad al diagnóstico y al tratamiento de las enfermedades raras eran aún incipientes en las primeras etapas de la reforma del sistema sanitario y de los esfuerzos por alcanzar la cobertura universal. Pero la necesidad es clara y significativa. En un país de unos 1.400 millones de habitantes, «raro» se traduce en millones de personas que padecen estas enfermedades. Se estima que hasta 20 millones de ciudadanos chinos sufren una afección rara.
El Gobierno está ahora decidido a ponerse al día y ha convertido las enfermedades raras en una prioridad de salud pública como parte de su hoja de ruta para 2030.
En mayo de 2018, las autoridades chinas publicaron una lista de enfermedades raras, que abarca 121 indicaciones, entre ellas la esclerosis múltiple, las enfermedades de Gaucher y de Fabry, y la hemofilia.
La Administración Nacional de Productos Médicos, el regulador farmacéutico de China, abrió el año pasado la posibilidad de una revisión regulatoria por vía rápida para el registro de determinados medicamentos para enfermedades raras.
Mirando al futuro: garantizar que nadie se quede atrás
La importancia de las enfermedades raras en la agenda sanitaria y política de China va en aumento. La ambición del Gobierno de abordar las enfermedades raras va de la mano del nuevo camino de desarrollo económico de China, que incluye un mayor énfasis en el crecimiento inclusivo y de alta calidad.
En febrero de 2019, el primer ministro Li Keqiang pidió que se intensificara la lucha contra las enfermedades raras. Al igual que con algunos medicamentos oncológicos el año anterior, se decidió reducir el tipo del impuesto sobre el valor añadido (del 16 % al 3 %) para algunos medicamentos destinados a enfermedades raras, con el fin de acelerar la comercialización de nuevos tratamientos y de incentivar su desarrollo.
Por positivos que sean estos avances, aún quedan numerosos desafíos por superar para garantizar que todos los ciudadanos chinos que padecen una enfermedad rara tengan acceso al diagnóstico y al tratamiento.
En China y en todo el mundo, la escasez de capacidades de diagnóstico es uno de los principales desafíos para los pacientes con enfermedades raras. Muchos pacientes esperan años para recibir un diagnóstico correcto.
Aumentar el conocimiento y la concienciación sobre las enfermedades raras entre los profesionales sanitarios es un paso básico pero fundamental. Asimismo, la puesta en marcha de programas de diagnóstico precoz y cribado puede contribuir a una mejor identificación de los pacientes.
También se puede aprovechar la tecnología y el big data. Las autoridades chinas trabajan para crear bases de datos que permitan comprender mejor la epidemiología actual, así como investigar futuros tratamientos.
Dada la escasez de datos de pacientes con enfermedades raras, existe la posibilidad de mejorar el diagnóstico y el tratamiento de estas enfermedades en un futuro próximo mediante un mayor uso de la evidencia del mundo real. Esta se deriva de datos observacionales obtenidos fuera del contexto de los ensayos controlados aleatorizados, y las autoridades chinas han publicado recientemente un proyecto de directrices para su uso.
No obstante, en este momento, varios obstáculos dificultan el acceso a los tratamientos ya existentes. Demasiados pacientes deben afrontar gastos de bolsillo significativos que alejan el tratamiento que necesitan de su alcance. Quienes viven en las ciudades más grandes del país pueden recibir apoyo de planes de financiación locales, pero, a nivel nacional, solo se ofrece un reembolso parcial y los tratamientos para enfermedades raras aún no se han incluido en la lista nacional de reembolso de medicamentos.
Mientras trabajan para incentivar el desarrollo y el registro de medicamentos destinados a afecciones raras, establecer un plan de financiación especial para las enfermedades raras a nivel nacional permitiría a las autoridades chinas mejorar aún más sus políticas de acceso y reembolso.
A pesar de estos desafíos, es evidente que las recientes decisiones positivas del Gobierno y la mayor movilización de los actores del sistema —grupos de pacientes, médicos e industria farmacéutica— han despertado la esperanza de millones de pacientes chinos.
A medida que crece el papel y el liderazgo de China en el ámbito mundial, otros países en desarrollo estarán atentos para ver qué puede aprenderse de su enfoque para ayudar a las personas que padecen enfermedades raras y garantizar que nadie se quede atrás.
