Desarrollar un nuevo fármaco lleva hoy entre 10 y 12 años y cuesta entre 1.000 y 2.000 millones de dólares. Una de las causas de estos costes cada vez mayores son los problemas de cumplimiento normativo de los datos derivados de la información aislada en silos. El método estándar actual para verificarlo consiste en realizar ensayos preclínicos y clínicos.
De hecho, los ensayos clínicos se han vuelto tan costosos que algunas empresas farmacéuticas pequeñas que desarrollan fármacos elaboran un plan para salir a bolsa o buscar oportunidades de fusión o adquisición si no pueden captar las exorbitantes cantidades de capital necesarias para completar el proceso de comercialización. La lista de dificultades de los ensayos clínicos es larga e incluye plazos prolongados; dificultades para reclutar y retener participantes; insuficiente personal para los ensayos clínicos; barreras administrativas; revisión y análisis ineficientes de los datos; y la complejidad de mantener y supervisar la seguridad.
Gran parte de este coste se traslada al usuario final. Los medicamentos de marca, aunque representan menos del 10% de las recetas, suponen más de tres cuartas partes de los costes de los medicamentos recetados. Se estima que los ensayos clínicos representan el 20% —o 200 millones de dólares— de los costes totales del desarrollo de fármacos. Y hay cuatro áreas que contribuyen considerablemente al crecimiento continuo de los presupuestos de los ensayos clínicos: reclutamiento, retención, reembolso y revisión.
La tecnología de cadena de bloques ofrece una forma novedosa de abordar cada una de estas áreas y, al mismo tiempo, permite configurar la privacidad al compartir datos para acortar el tiempo necesario para los ensayos. Un ejemplo concreto de sus posibles ventajas es permitir el acceso simultáneo a la información: mientras los médicos recopilan datos de los pacientes, los investigadores pueden revisarlos al mismo tiempo que el departamento de marketing y los directivos de la empresa farmacéutica. En otras palabras, cada departamento puede trabajar simultáneamente en un fármaco que se encuentra en la cadena de desarrollo. Actualmente, no hay forma de compartir en tiempo real información tan dispar.
Veamos algunos ensayos clínicos hipotéticos para comprobar cómo la cadena de bloques puede ahorrar tiempo y dinero. (Cabe señalar que el coste diario medio estimado de un ensayo clínico retrasado es de 300.000 dólares, según los estudios de Tufts y ACRPNet.)
Reclutamiento
Supongamos que unos investigadores de Estados Unidos han identificado un candidato prometedor a fármaco, han completado todos los ensayos preclínicos (con animales) y ahora pasan a los ensayos con seres humanos. Esto requiere una amplia variedad de pacientes y la recopilación de gigabytes de información: sus historias clínicas electrónicas y datos genómicos (y análisis metagenómicos para interacciones muy complejas), así como diversas muestras de los participantes del ensayo.
Supongamos también que hay 20 instituciones, cada una responsable de reclutar a cinco pacientes para este ensayo. Hoy, cada uno de estos investigadores tiene que recurrir a la población de pacientes de su región para cumplir los requisitos del estudio. Encontrar a esos pacientes lleva, en promedio, entre 18 y 24 meses. Investigadores y directivos de empresas farmacéuticas han estimado que crear una cadena rápida de incorporación de participantes para los ensayos clínicos podría ahorrar seis meses de media, es decir, 54 millones de dólares.
En esencia, falta coordinación geográfica de los datos, por lo que, por ejemplo, se excluye de los ensayos a pacientes de zonas rurales de Nebraska o de pueblos pequeños. Es importante asegurarse de seleccionar a los pacientes adecuados; un sistema de calificación permitiría que los participantes se sintieran empoderados y, a la vez, garantizaría que la retroalimentación fluyera en ambos sentidos durante los ensayos clínicos en curso.
Los investigadores deben revisar una enorme cantidad de información sanitaria de los pacientes para aceptarlos en el ensayo, lo que alarga el proceso de reclutamiento. La cadena de bloques podría difundir un mensaje en nombre del ensayo que describiera la afección y el estado requeridos de los pacientes y los identificara automáticamente, lo que permitiría a los investigadores tomar la decisión administrativa de aceptarlos en días, en lugar de meses. Crear un puente entre los investigadores y un inmenso repositorio de información sanitaria de los pacientes generaría eficiencias que podrían ahorrar a las empresas farmacéuticas, en promedio, el 25% del tiempo de desarrollo de un fármaco a lo largo de diez años. Eso equivale a 912 días o 273 millones de dólares.
Retención
Los factores de apoyo son clave para lograr tasas elevadas de retención, que varían según la población de pacientes. Por ejemplo, los participantes pediátricos cuentan con padres, médicos de atención primaria y otros profesionales clínicos de apoyo que pueden ofrecerles orientación y explicarles los beneficios. Sin embargo, los pacientes de más edad tienen otras necesidades. Algunos ensayos les exigen trasladarse durante largos periodos cerca del centro donde se realiza el ensayo. La consideración principal es tanto la calidad de vida como los datos. Si el paciente puede inscribirse y una clínica local puede realizar las mediciones necesarias mediante tecnologías avanzadas, como el Internet de las cosas (IoT) y las consultas a distancia, sin que tenga que alejarse de su red de apoyo, las tasas de retención podrían aumentar hasta un 15%.
Hasta ahora, tenemos 100 pacientes en 20 regiones distintas, cada uno con necesidades particulares para mantener su participación. Con una tasa media de abandono del 30% en los ensayos clínicos y el 85% de los ensayos clínicos incapaz de mantener un número suficiente de participantes, se desperdician tiempo y dinero al recopilar datos incompletos y, a menudo, inutilizables. Reclutar e incorporar pacientes adicionales, cuando es necesario, aumenta los costes y la duración de los ensayos. Un sistema descentralizado centrado en el paciente, que permita realizar un ensayo clínico simultáneamente en varios lugares con un estándar uniforme, ayudaría a mejorar las tasas de retención desde el inicio y durante el ensayo, al aumentar la satisfacción de los pacientes y mantener su participación.
Reembolso
El más espinoso de todos los asuntos, el reembolso es donde destaca la cadena de bloques. Crear registros inmutables y transparentes permite fijar precios claros para toda la información intercambiada. Actualmente, las empresas farmacéuticas, que cubren la mayor parte de los pagos, y las subvenciones públicas pagan directamente a las clínicas y a los pacientes. Esto genera conflictos de intereses para todas las partes, que pueden sesgar la selección y el reclutamiento de pacientes.
Sin embargo, la cadena de bloques puede resolverlo mediante un sistema de calificación que vincule el perfil de salud integral de una persona con un ensayo adecuado y supervise a los médicos que seleccionan a esos pacientes. Las calificaciones y los porcentajes de correspondencia ayudarían a identificar a los colaboradores y aumentarían la rendición de cuentas de todos los implicados. Además, la inteligencia artificial puede mejorar la eficiencia e identificar a los pacientes según los criterios del ensayo clínico, lo que permitiría a todas las partes interesadas participar en la etapa del proceso del ensayo clínico más adecuada para la afección de cada paciente.
Fase 1 evalúa la seguridad para determinar los intervalos seguros de dosis del fármaco en una población pequeña de pacientes (20-80). Un reto clave en esta fase es revisar los datos preclínicos y los criterios de evaluación de riesgos.
Fase 2 establece una referencia para medir la eficacia del fármaco en una población numerosa de pacientes (200-300). Un reto clave en esta fase es identificar los efectos secundarios menos frecuentes. Una población de pacientes diversa, coordinada mediante el uso de la cadena de bloques, puede agilizar la selección para la fase 2.
Fase 3 concluye la evaluación del perfil de seguridad y eficacia del fármaco con una población muy numerosa de pacientes (1.000-3.000). Esto incluye supervisar los efectos secundarios y comparar el fármaco con los tratamientos estándar actuales.
Nota: La fase 4 se lleva a cabo después de comercializar el nuevo fármaco y tiene por objeto supervisar su eficacia en la población general.
Revisión
A continuación, los investigadores revisan los datos recibidos solo cuando concluye el ensayo. En promedio, se omite entre el 30 y el 40% de los datos, lo que significa que el 60% de los datos recopilados podría tener relevancia estadística para el ensayo. Esto supone una pérdida de al menos el 30% del coste del ensayo, cuyo coste medio por fase es de 180 millones de dólares. Como los ensayos clínicos constan de tres fases, esto podría traducirse en un ahorro de hasta 162 millones de dólares.
El reclutamiento mediante la identificación rápida y automática de participantes adecuados a partir de una base de datos creada previamente podría ahorrar el 25% del tiempo total de desarrollo del fármaco y, a su vez, hasta 273 millones de dólares. La retención en los ensayos mejorará al poder realizarlos en un lugar conveniente para cada participante, siguiendo un procedimiento estandarizado y respaldado por nuevas tecnologías. La base de datos centralizada que registre la información de los participantes y los datos del ensayo permitiría revisar continuamente los datos durante todo el ensayo e identificar los que son significativos y los que no a medida que se recopilan, en lugar de hacerlo retrospectivamente, como se hace actualmente. Por último, los registros transparentes e inmutables refuerzan la confianza entre las partes interesadas, eliminan el sesgo en la selección de pacientes y garantizan un reembolso rápido y justo.
Es importante señalar que, aunque la aplicación de la tecnología de cadena de bloques no resolverá todos los problemas de un sistema de desarrollo de fármacos deficiente, aliviará considerablemente muchos de los costes de los ensayos clínicos. La agregación de datos anonimizados de pacientes en una plataforma común mediante la cadena de bloques acelerará los procesos de reclutamiento, reembolso y revisión, mientras que la adopción de la tecnología del Internet de las cosas y las consultas a distancia aumentará las tasas de retención. Al reducir las ineficiencias del proceso de desarrollo de fármacos, que cuesta cerca de 2.000 millones de dólares, la implementación de tecnologías de cadena de bloques reduciría significativamente la duración de los ensayos y el coste total del desarrollo de fármacos.
