Una empresa biotecnológica de Chicago respaldada por Bill Gates quiere desarrollar tratamientos capaces de silenciar genes para tratar enfermedades como el cáncer.
En septiembre, Exicure, dirigida por David Giljohann, de 36 años, recaudó 20 millones de dólares de inversores entre los que se encontraban Gates, AbbVie Ventures, el cofundador de Groupon Eric Lefkofsky y Craig Mundie, exdirectivo de Microsoft, entre otros. En total, Exicure ha recaudado 62 millones de dólares. Giljohann es uno de los principales líderes menores de 40 años en biotecnología y farmacéutica.
La empresa está desarrollando fármacos a partir de ARN, o ácido ribonucleico, capaces de silenciar genes mutados que producen proteínas defectuosas causantes de enfermedades como la psoriasis o el cáncer. El ARN contiene las instrucciones que las células necesitan para fabricar proteínas. La idea es que, si se pueden silenciar esos genes mutados, se podría impedir que se produzcan las proteínas defectuosas.
El problema al que se han enfrentado estos tratamientos es que resulta difícil introducirlos en las células que se quiere tratar. Pero Exicure cree haber encontrado una solución.
Mientras cursaba su doctorado en la Universidad Northwestern, Giljohann creó estructuras esféricas parecidas a las «pelotas Koosh», hechas de nanopartículas y ADN o ARN. El objetivo es usar estas estructuras para llevar el ADN o el ARN directamente a las células, prácticamente «a cualquier parte donde el interior del cuerpo entra en contacto con el exterior»: la piel, los pulmones, los ojos y el tracto gastrointestinal, dijo Giljohann.
Por ejemplo, en el caso de la psoriasis, una afección cutánea, el fármaco se aplica sobre la piel. Se espera que, al tratar las enfermedades de forma localizada, estos tratamientos funcionen mejor que un fármaco que se ingiere o se inyecta y se distribuye por todo el cuerpo.
«Aprovechamos el hecho de que podemos llegar a tantas células y tejidos para centrarnos en la administración localizada», dijo Giljohann.
Exicure no es la única empresa que trabaja en el desarrollo de tratamientos basados en ARN. Históricamente, el campo ha afrontado algunos desafíos pero, en septiembre, Alnylam Pharmaceuticals anunció que había obtenido resultados positivos en el ensayo de un fármaco basado en ARN para tratar una afección llamada amiloidosis hereditaria ATTR con polineuropatía, en la que se acumulan proteínas amiloides en el cuerpo. La empresa ahora planea solicitar la aprobación de la FDA.
Hasta ahora, Exicure tiene tres fármacos en ensayos clínicos: dos para tratar la psoriasis y uno que se está evaluando para tratar tumores sólidos.
