Los pacientes deben poder acceder a datos del mundo real de otros pacientes para determinar, junto con sus médicos, las mejores opciones de tratamiento.
Las barreras al intercambio global de datos, entre ellas las preocupaciones por la privacidad y por la mala praxis médica, y la competencia institucional, impiden que las personas obtengan estos conocimientos, que podrían cambiarles la vida.
Los proveedores e investigadores deberían registrar y compartir la lógica de las decisiones de tratamiento, mientras que los grupos de defensa deberían seguir trabajando con científicos de datos para acelerar el avance en el intercambio de datos.
En julio de 2018 me diagnosticaron linfoma folicular, un cáncer de crecimiento lento, y me sometí a varios meses de quimioterapia estándar. Toleré bien el tratamiento y tengo la suerte de que hoy no presento evidencia de enfermedad.
En mi caso, existe una alta probabilidad de recurrencia, por lo que necesito prepararme para mi siguiente línea de terapia. Afortunadamente, hay muchas opciones de tratamiento, entre ellas otra quimioterapia y las inmunoterapias personalizadas más recientes (como las células T CAR y biespecíficas) que acaban de salir de los laboratorios.
Necesito saber qué funciona y qué no para otros pacientes como yo. Sabemos que cada persona es única y que muchos factores influyen en los resultados de los pacientes, pero no entendemos gran parte de ello. Algunos fármacos estándar matan a un pequeño porcentaje de quienes los toman. (No quiero ser uno de ellos). Algunos fármacos que matan a la mayoría de las personas son curas milagrosas para otras. (Quiero ser una de ellas).
Debemos empezar por lo que funciona o no para cada paciente individual (“N de 1”) y, después, generalizar a partir de su experiencia en el mundo real.
El problema: una ruptura en el intercambio mundial de datos
En una conferencia médica celebrada en enero, antes de que tuviéramos conocimiento del COVID-19, escuché a una docena de instituciones sanitarias describir mejoras en la toma de decisiones en situaciones complejas de pacientes con cáncer (“juntas de tumores moleculares”).
Sin embargo, cuando hablé con algunos de los ponentes, me dijeron que no comparten sus decisiones ni sus resultados entre instituciones. Y no solo no existe intercambio entre las juntas de tumores moleculares, tampoco hay aprendizaje. Estas juntas toman decisiones de tratamiento difíciles, pero, por lo general, no tienen idea de lo que hicieron los pacientes a quienes asesoraron, y mucho menos de la eficacia del tratamiento. Algunas personas trabajan en estándares de datos y sistemas de intercambio de datos, pero me preocupa que no estén registrando los datos sobre la lógica de las decisiones.
Sería mejor que pacientes como yo pudiéramos aprender de todos los pacientes del mundo y, en especial, de las decisiones más complejas que toman las juntas de tumores moleculares. Quiero saber qué decisiones dieron buenos resultados y cuáles no, para poder determinar qué sería lo mejor para mí.
El tratamiento de cada paciente es un experimento, aunque complejo y personalizado. Necesitamos acceso a datos globales sobre la lógica y los resultados. Un médico o una junta conoce las razones de su recomendación y puede hacer un seguimiento de los resultados, pero no tiene mucha visibilidad sobre las decisiones de otros médicos o de otras juntas ni sobre los resultados asociados.
Obtener datos definidos, fiables y precisos de forma coherente sobre los datos de entrada, la lógica de decisión y los resultados de las decisiones de tratamiento es un desafío complejo. Las fuentes de datos, como las historias clínicas electrónicas y los sistemas de seguros, no se diseñaron para registrar de forma coherente la información necesaria sobre los datos de entrada y los resultados (como la respuesta al tratamiento, la supervivencia libre de enfermedad y la supervivencia libre de progresión). Además, pocos sistemas registran la lógica de decisión sobre el diagnóstico y el tratamiento.
Necesitamos un sistema mundial de aprendizaje para acceder a cada decisión de tratamiento y a los resultados asociados. ¿Por qué las instituciones sanitarias no abordan activamente el desafío de los datos sobre tratamientos y no comparten sus decisiones ni los resultados asociados de los pacientes?
3 barreras al acceso global a los datos de los pacientes
Los investigadores y los proveedores están limitados por tres desincentivos sistémicos.
1. Preocupaciones por la privacidad
Los investigadores y los proveedores temen que compartir una amplia gama de datos sobre cada paciente facilite su identificación. Estas preocupaciones por la privacidad se han incorporado a leyes como la Health Information and Portability Accountability Act (HIPAA) de Estados Unidos, así como a normativas similares (por ejemplo, el Reglamento General de Protección de Datos, o RGPD, en Europa) sobre el uso y la divulgación de información sanitaria protegida.
Sin embargo, muchos pacientes (como yo) se preocupan más por ayudar a los investigadores a desarrollar terapias para tratar la enfermedad que por la privacidad. Las personas con enfermedades raras y enfermedades pediátricas se unen y comparten datos y financiación para encontrar una cura. Priorizan las mejores opciones de tratamiento frente a las preocupaciones por la privacidad. Por ejemplo, he donado mis datos a All of Us para la investigación.
2. Preocupaciones por la mala praxis médica
Sospecho que los proveedores temen que, si hicieran públicas sus decisiones, especialmente en los casos más difíciles, quedarían expuestos a revisiones y a posibles demandas por mala praxis por parte de pacientes y sus familias. Los clínicos no son muy buenos admitiendo lo que no saben o sobre lo que tienen dudas, sobre todo en presencia de otros médicos y pacientes. Existe una falta de transparencia real, así como un entorno en el que las cosas cambian con frecuencia.
¿Necesitamos indemnizar a los clínicos para liberar estos datos?
3. Competencia institucional e interpersonal
La investigación médica se ha centrado históricamente en encontrar nuevas terapias. Los modelos de negocio de la investigación académica y de las empresas farmacéuticas han estado orientados hacia el “fármaco de gran éxito comercial”, es decir, un fármaco que pueda tomar el mayor número posible de personas, como la penicilina. Los desafíos del proceso de descubrimiento de fármacos consisten en demostrar que una nueva terapia funciona y es segura. Los investigadores que descubren una nueva terapia obtienen reconocimientos y recompensas económicas bien merecidos. Sin embargo, están motivados a proteger su propiedad intelectual frente a otros investigadores. No quieren compartir datos hasta que se hayan publicado, e incluso entonces, solo los datos que respaldan la aprobación de su terapia.
Y la competencia no se limita al nivel institucional, sino que también existe a nivel personal: están en juego el avance profesional, la estabilidad laboral, las subvenciones y las patentes. Reunir registros y estructurar los datos para que sean útiles para la investigación requiere mucho trabajo. Los investigadores los protegen celosamente.
Los reguladores y las aseguradoras tienen mucha influencia a la hora de reducir las barreras al intercambio de datos y de establecer las condiciones de la competencia. La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos promueve la captura y el intercambio de datos del mundo real para generar evidencia del mundo real como parte del proceso de descubrimiento de fármacos, con el fin de complementar los datos de los ensayos clínicos. Y las aseguradoras, mediante su control de lo que se reembolsa, también influyen en la mejora y la innovación en la atención sanitaria. Sería estupendo que las aseguradoras financiaran a pacientes y proveedores para que aportaran sus datos a la investigación, pero las aseguradoras exigen pruebas por adelantado antes de pagar.
Los pacientes valoran la llegada constante de nuevas terapias y se preocupan por igual por saber cuál es la más adecuada para ellos. A veces, la información sobre mi mejor opción de tratamiento puede no estar en el estándar de atención, ni siquiera en un ensayo clínico. Puede estar en un pequeño número de pacientes que participaron hace algún tiempo en un ensayo clínico y tuvieron una recuperación milagrosa, pero el fármaco se abandonó porque la mayoría de los pacientes no respondió. ¿Puedo averiguar algo sobre esos pacientes? Probablemente no.
¿Cómo está haciendo realidad el Foro Económico Mundial la atención sanitaria basada en datos?
Llamamiento a la acción: pacientes + datos = aprendizaje
Necesitamos derribar las barreras entre las instituciones sanitarias para que los pacientes y sus clínicos de confianza puedan acceder a datos globales sobre las decisiones de tratamiento y los resultados de cada paciente. Actualmente, las instituciones sanitarias tienen más poder que los pacientes, y sus objetivos no siempre coinciden plenamente con los nuestros. Toda la industria sanitaria considera esto aceptable, pero deberíamos negarnos a aceptarlo. Los pacientes deben luchar por abrir el acceso a datos relevantes de otros pacientes.
Cancer Commons ofrece un modelo de cómo puede funcionar esto. Los pacientes reciben asesoramiento sobre tratamiento de esta organización sin ánimo de lucro, como podrían obtener una “segunda opinión” de un especialista de un centro académico de investigación sobre el cáncer. Cancer Commons sigue pasos similares: recopila datos médicos, depura los datos y ofrece asesoramiento.
A diferencia de la mayoría de las juntas de tumores moleculares, Cancer Commons registra todas las opciones de tratamiento analizadas, así como la justificación de por qué una opción fue recomendada o contraindicada para un paciente determinado. Después, supervisan el progreso de los pacientes utilizando tanto los resultados comunicados por los propios pacientes como los resultados inferidos a partir de registros, a los que se accede en virtud de la HIPAA y con el permiso de los pacientes. Para fomentar el intercambio y el aprendizaje, trabajan con académicos en programas piloto en curso para cánceres cerebrales y de páncreas, y esperan que pronto se extiendan a los cánceres de ovario y a la leucemia mieloide aguda pediátrica.
Los grupos de defensa de los pacientes, especialmente de enfermedades raras y cánceres pediátricos, están reuniendo datos de pacientes en la búsqueda de tratamientos. Las organizaciones de investigación ofrecen servicios de recopilación de datos para enfermedades específicas. Y las empresas de servicios de datos de pacientes se están aliando con grupos de defensa de pacientes para buscar mejores opciones de tratamiento. Estos son algunos ejemplos:
El “Count Me In” del Broad Institute recopila datos de pacientes con cáncer de mama metastásico, cáncer de próstata metastásico, angiosarcoma, cáncer gastroesofágico y cáncer cerebral. Cada paciente puede interactuar directamente con científicos que están descubriendo nuevas perspectivas y oportunidades para el tratamiento y la atención del cáncer. Los investigadores comparten datos de forma abierta y lo antes posible con la comunidad investigadora en general para aumentar las posibilidades de éxito compartido, protegiendo cuidadosamente en todo momento la privacidad y la confianza de los pacientes.
La Cholangiocarcinoma Foundation colabora con una empresa de repositorios de datos de salud personalizados (Ciitizen) para ofrecer a los pacientes con colangiocarcinoma una forma de recopilar y organizar su historial médico completo, sin coste alguno. Pusieron en marcha “MapItForward” y el “Real World Genomics Study” para analizar historias clínicas y determinar qué tipo de pruebas genómicas se están realizando a los pacientes con colangiocarcinoma.
El Pediatric Neuro-Oncology Consortium comparte datos sobre pacientes de 18 instituciones y más de 100 clínicos e investigadores para llevar los tratamientos a los pacientes lo más rápido posible.
Los pacientes con mieloma múltiple pueden aportar su información sanitaria, incluida una prueba genómica de sangre gratuita que se realiza en casa, a una base de datos (“CureCloud” de la Multiple Myeloma Research Foundation) que ayudará a los médicos a proporcionarles una atención óptima y apoyará a los investigadores en el desarrollo de nuevos tratamientos basados en las 70 aberraciones genéticas asociadas al mieloma.
Los pacientes deben unirse para compartir nuestros datos, especialmente la lógica de las decisiones de tratamiento y los resultados, con otros pacientes con nuestra enfermedad, proveedores e investigadores. Mientras tanto, los médicos y los investigadores deben aplicar las normas globales emergentes sobre datos, asociándose con pacientes en pequeños grupos. Estos experimentos focalizados deben registrar la lógica detrás de las decisiones de tratamiento, monitorizar el progreso de los pacientes individuales y permitir el intercambio de evidencia del mundo real a escala global para el aprendizaje continuo.
