El diagnóstico y el tratamiento de las enfermedades raras y los programas de medicación relacionados han experimentado un rápido desarrollo en China.
El trabajo sistemático de registro de pacientes e investigación puede contribuir a que los medicamentos sean más accesibles para los pacientes con enfermedades raras; a establecer una atención sanitaria centrada en el paciente y basada en el valor; y a potenciar la participación de los pacientes en la construcción del sistema de datos del mundo real.
Para maximizar el valor de los datos de pacientes recopilados, se necesita un sólido apoyo político para la participación de los pacientes y para orientar a los grupos de pacientes sobre la mejor manera de llevar a cabo su investigación de forma normalizada y ordenada.
Gracias, en parte, a las preocupaciones planteadas por los profesionales sanitarios y el gobierno, el diagnóstico y el tratamiento de las enfermedades raras y los programas médicos relacionados han experimentado un rápido desarrollo en China. Para avanzar sobre este progreso, es fundamental recopilar datos y pruebas de primera mano generados por los grupos de pacientes para seguir mejorando los servicios de salud destinados a los pacientes con una enfermedad rara.
Los grupos de pacientes pueden hacer una contribución importante al desarrollo de los registros de pacientes y al proceso de investigación por encuesta, algo tan crucial para avanzar en la atención a los pacientes con enfermedades raras en China. Los grupos de pacientes con enfermedades raras en China han crecido significativamente en los últimos años, entre los 130 grupos de pacientes con enfermedades raras, aproximadamente el 75 % ha participado activamente en registros de pacientes o en la realización de encuestas a pacientes.
Los registros sistemáticos de pacientes y el trabajo de investigación por encuesta podrían mejorar significativamente el acceso de los pacientes a los medicamentos para enfermedades raras, contribuir a la reforma de una atención sanitaria centrada en el paciente y basada en el valor, potenciar la participación de los pacientes en el desarrollo de un sistema de datos del mundo real y apoyar los esfuerzos del gobierno para diseñar un marco de políticas de seguro sanitario y médico.
Los grupos de pacientes con enfermedades raras en China han logrado avances significativos en este ámbito. Tres cuartas partes (75,4 %) de los grupos de pacientes han desarrollado registros de pacientes a gran escala. Treinta y siete grupos de pacientes han iniciado investigaciones por encuesta. Los resultados de las encuestas han mejorado en calidad y cantidad y desempeñan un papel cada vez más importante en la promoción del diagnóstico y el tratamiento de las enfermedades raras y en el desarrollo de los programas médicos relacionados.
Si bien estos logros en el sistema sanitario son notables y muy dignos de elogio, queda más trabajo por hacer. Las áreas clave en las que centrarse incluyen aumentar las dimensiones de la recopilación de datos, seguir mejorando la calidad de los datos y la continuidad de los proyectos de investigación. Dar estos pasos hará que la utilización de los datos y las pruebas de los grupos de pacientes sea mucho más eficiente y permitirá que los grupos de pacientes contribuyan aún más a optimizar los servicios sanitarios y los sistemas de protección.
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Basándonos en las mejores prácticas y experiencias internacionales, recomendamos un sólido apoyo político para potenciar la participación de los pacientes y orientar a los grupos de pacientes sobre cómo llevar a cabo su investigación de forma normalizada y ordenada. Esto maximizará el valor de la información relacionada con los pacientes que recopilan los grupos de pacientes. Las recomendaciones específicas para el tratamiento de las enfermedades raras en China incluyen:
1. Alentar y orientar a los grupos de pacientes para que realicen registros de datos e investigaciones por encuesta
Reconocer el valor de la información relacionada con los pacientes que obtienen los grupos de pacientes, alentar a más grupos de pacientes a realizar registros de pacientes e investigaciones por encuesta, y aumentar la conciencia y la atención de los grupos de pacientes sobre el registro de pacientes y la investigación por encuesta. Además, los departamentos pertinentes deberían alentar a las organizaciones profesionales a proporcionar orientación sobre normas y metodologías, como precisar las necesidades de datos generados por los grupos de pacientes de los departamentos pertinentes, establecer normas para el registro de pacientes y la investigación por encuesta, mejorar el análisis y la transparencia, y promover la sistematización y profesionalización del trabajo de recopilación de datos e investigación.
2. Promover la participación de los pacientes en la formulación de políticas sanitarias, de seguro de salud y otras políticas relacionadas para amplificar la voz del paciente
La Comisión Nacional de Salud (NHC), la Administración Nacional de Seguridad Sanitaria (NHSA) y otros departamentos responsables de la formulación de políticas deben mejorar el acceso de los grupos de pacientes a los canales de retroalimentación para que puedan comunicarse con estos departamentos y prestar apoyo con datos generados por los grupos de pacientes a la formulación y optimización de políticas.
3. Orientar la participación de instituciones profesionales y entidades filantrópicas para formar un ecosistema benéfico a escala nacional
Los departamentos orientadores pertinentes deberían alentar a las instituciones académicas, los centros de análisis, las instituciones de consultoría e investigación, así como a otras instituciones profesionales, a ayudar a los grupos de pacientes con enfermedades raras en la recopilación de información relacionada con los pacientes y en la elaboración de informes de investigación por encuesta de manera sistemática. También deberían orientar a las organizaciones filantrópicas, especialmente a las grandes fundaciones, sobre cómo mantenerse al día de la evolución del ámbito de las enfermedades raras y enseñarles a contribuir de manera más eficaz al desarrollo sistemático del ecosistema de servicios a pacientes.
Como dice el refrán: “Dale a un hombre un pez y le darás de comer un día; enséñale a pescar y le darás de comer toda la vida”. Para acelerar el desarrollo de capacidades de los grupos de pacientes en materia de registros de pacientes e investigaciones por encuesta, Takeda China puso en marcha el Enseñar a pescar proyecto. El proyecto se divide en tres fases. La fase 1 se centró en desarrollar un marco estructurado y una metodología para mejorar el registro de pacientes y la investigación por encuesta. Se realizó un análisis detallado del entorno actual de registro y encuesta autónomos, así como una demostración de las mejores prácticas locales e internacionales. La fase 2 está en curso para desarrollar una plataforma digital de orientación que servirá como herramienta de consulta futura para los grupos de pacientes, por lo que esperamos observar un aumento significativo de la autonomía de los pacientes en materia de registro y encuestas para 2024. Los grupos de pacientes deberían poder formular propuestas políticas en la fase 3, basadas en los datos recopilados, para mejorar las políticas y normativas sobre enfermedades raras a nivel nacional y regional.
