Actualmente, solo el 5 % de las enfermedades raras cuenta con un medicamento aprobado por la FDA.
Los avances en la tecnología de ingeniería genética significan que las terapias génicas pronto podrán tratar muchas enfermedades a nivel del ADN en una sola dosis.
Las terapias génicas son el resultado de años de investigación y cuestan millones de dólares.
Zolgensma es actualmente el medicamento más caro del mundo, con un coste de 2,1 millones de dólares por un tratamiento único.
Para 2025, la FDA prevé que aprobará entre 10 y 20 terapias celulares y génicas cada año.
Kevin Doxzen explica por qué serán necesarios nuevos sistemas de pago creativos para garantizar que todas las personas tengan un acceso equitativo a estas terapias.
Zolgensma – que trata la atrofia muscular espinal, una enfermedad genética rara que daña las células nerviosas y provoca la degeneración muscular, es actualmente el medicamento más caro del mundo. El tratamiento único de este medicamento que salva vidas para un niño pequeño cuesta US$2,1 millones.
Si bien el precio exorbitante de Zolgensma es hoy una excepción, para finales de la década habrá decenas de terapias celulares y génicas, con costes de cientos de miles a millones de dólares por una sola dosis. La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos prevé que para 2025 aprobará entre 10 y 20 terapias celulares y génicas cada año.
Soy experto en biotecnología y políticas centrado en mejorar el acceso a las terapias celulares y génicas. Si bien estos tratamientos que están por llegar tienen el potencial de salvar muchas vidas y aliviar mucho sufrimiento, los sistemas de salud de todo el mundo no están preparados para gestionarlos. Serán necesarios nuevos sistemas de pago creativos para garantizar que todas las personas tengan un acceso equitativo a estas terapias.
El auge de las terapias génicas
Actualmente, solo el 5 % de las aproximadamente 7000 enfermedades raras cuenta con un medicamento aprobado por la FDA, lo que deja miles de afecciones sin cura.
Pero en los últimos años, la tecnología de ingeniería genética ha logrado avances notables hacia el objetivo último de curar enfermedades modificando las instrucciones genéticas de una célula.
Las terapias génicas resultantes podrán tratar muchas enfermedades a nivel del ADN en una sola dosis.
Miles de enfermedades son consecuencia de errores en el ADN, que impiden que las células funcionen con normalidad. Al corregir directamente las mutaciones que causan enfermedades o modificar el ADN de una célula para dotarla de nuevas herramientas para combatir la enfermedad, la terapia génica ofrece un nuevo y poderoso enfoque en medicina.
Hay 1.745 terapias génicas en desarrollo en todo el mundo. Una gran parte de esta investigación se centra en enfermedades genéticas raras, que afectan a 400 millones de personas en todo el mundo.
Pronto podríamos ver curas para enfermedades raras como la anemia falciforme, la distrofia muscular y la progeria, un trastorno genético raro y progresivo que hace que los niños envejezcan rápidamente.
En un futuro más lejano, las terapias génicas podrían ayudar a tratar afecciones más comunes, como las enfermedades cardíacas y el dolor crónico.
Precios desorbitados
El problema es que estas terapias tendrán precios enormes.
Las terapias génicas son el resultado de años de investigación y desarrollo que suman entre cientos de millones y miles de millones de dólares. Las instalaciones de fabricación sofisticadas, el personal altamente cualificado y los materiales biológicos complejos diferencian a las terapias génicas de otros medicamentos.
Las empresas farmacéuticas afirman que recuperar los costes, especialmente en el caso de medicamentos con un número reducido de posibles pacientes, implica precios más altos.
El coste que suponen los precios elevados para los sistemas de salud no será insignificante. Consideremos una cura génica para la anemia falciforme, que se prevé que esté disponible en los próximos años. El precio estimado de este tratamiento es de 1,85 millones de dólares por paciente. Como resultado, los economistas prevén que podría costarle a un único programa estatal de Medicare casi 30 millones de dólares al año, incluso suponiendo que solo el 7 % de la población elegible reciba el tratamiento.
Y eso es solo un medicamento. La introducción en el mercado de decenas de terapias similares pondría a prueba a los sistemas de salud y crearía decisiones financieras difíciles para las aseguradoras privadas.
Reducir costes, encontrar nuevas formas de pago
Una solución para mejorar el acceso de los pacientes a las terapias génicas sería simplemente exigir a los fabricantes de medicamentos que cobren menos, una medida adoptada recientemente en Alemania.
Pero esto conlleva muchos desafíos y podría significar que las empresas simplemente se nieguen a ofrecer el tratamiento en determinados lugares.
Considero que un enfoque más equilibrado y sostenible tiene dos vertientes. A corto plazo, será importante desarrollar nuevos métodos de pago que animen a las compañías de seguros a cubrir terapias de alto coste y distribuir los riesgos entre los pacientes, las aseguradoras y los fabricantes de medicamentos. A largo plazo, la mejora de la tecnología de terapia génica ayudará inevitablemente a reducir los costes.
Para los modelos de pago innovadores, un enfoque probado consiste en vincular la cobertura a los resultados de salud de los pacientes. Dado que estas terapias todavía son experimentales y relativamente nuevas, hay pocos datos que ayuden a las aseguradoras a tomar la arriesgada decisión de si deben cubrirlas. Si una compañía de seguros paga 1 millón de dólares por una terapia, más le vale que funcione.
En los modelos basados en resultados, las aseguradoras pagarán una parte de la terapia por adelantado y el resto solo si el paciente mejora, o bien cubrirán el coste total por adelantado y recibirán un reembolso si el paciente no mejora. Estos modelos ayudan a las aseguradoras a compartir el riesgo financiero con los desarrolladores de medicamentos.
Otro modelo es el conocido como «modelo Netflix» y funcionaría como un servicio por suscripción. En este modelo, un programa estatal de Medicaid pagaría a una farmacéutica una tarifa fija a cambio de acceso a tratamientos ilimitados. Esto permitiría a un estado ofrecer el tratamiento a los residentes que cumplan los requisitos, lo que ayudaría a los gobiernos a equilibrar sus presupuestos y, al mismo tiempo, proporcionaría a los fabricantes de medicamentos dinero por adelantado.
Este modelo ha funcionado bien para mejorar el acceso a los medicamentos contra la hepatitis C en Luisiana.
En cuanto a los costes, la clave para mejorar el acceso será invertir en nuevas tecnologías que simplifiquen los procedimientos médicos. Por ejemplo, las costosas terapias génicas para la anemia falciforme que actualmente están en ensayos clínicos requieren una serie de pasos costosos, incluido un trasplante de células madre.
La Fundación Bill y Melinda Gates, los Institutos Nacionales de Salud y Novartis están colaborando para desarrollar un enfoque alternativo que implicaría una simple inyección de moléculas de terapia génica. El objetivo de su colaboración es ayudar a que un tratamiento asequible para la anemia falciforme llegue a pacientes de África y a otros entornos con pocos recursos.
Mejorar el acceso a las terapias génicas requiere colaboración y compromiso entre los gobiernos, las organizaciones sin ánimo de lucro, las empresas farmacéuticas y las aseguradoras. Adoptar medidas proactivas ahora para desarrollar modelos de pago innovadores e invertir en nuevas tecnologías ayudará a garantizar que los sistemas de salud estén preparados para cumplir la promesa de las terapias génicas.
