El mercado actual de terapias con células madre crece a un ritmo del 36 % anual y se expandirá rápidamente cuando surja un tratamiento revolucionario para una enfermedad no transmisible o un factor relacionado con el estilo de vida.
El sector recibe financiación de capitalistas de riesgo y de grandes empresas.
Con más recursos y un grupo de talento cada vez más experimentado, los científicos y los médicos podrían desarrollar la ciencia de las células madre para curar las enfermedades más difíciles del mundo.
En este momento, las células madre de su cuerpo trabajan intensamente para reemplazar su piel cada dos semanas, crear nuevos glóbulos rojos y blancos y completar miles de otras tareas esenciales para la vida. Son su propia fuente de juventud personalizada.
Los científicos coinciden en general en que una célula madre debería poder hacer las dos cosas siguientes:
Autorrenovarse: dividirse en otra célula madre, lo que significa crear una copia idéntica de sí misma; y
Diferenciarse: transformarse en una variedad de otros tipos celulares.
Una teoría sobre el envejecimiento sugiere que, entre los 30 y los 50 años, nuestras células madre alcanzan un punto de inflexión y comienzan a disminuir en número y en función. Esto da lugar a las características típicas asociadas al envejecimiento.
Breve historia de las células madre
No parece existir un único descubridor de las células madre. Hay relatos que se remontan al siglo XIX e incluso antes, pero el primer procedimiento médico exitoso fue un trasplante de médula ósea en 1939. Los avances en inmunología permitieron la compatibilidad de donantes, inicialmente entre hermanos y familiares cercanos. La compatibilidad con donantes no emparentados prosperó en la década de 1970, junto con los registros de donantes.
En la década de 1980, los científicos identificaron células madre embrionarias en ratones, lo que condujo a la clonación de la oveja Dolly en 1997. Esto generó un enorme interés por las aplicaciones humanas y médicas, y un rechazo en Estados Unidos, ya que la financiación federal de I+D se detuvo prácticamente en 2001.
En 2012, se otorgó un Premio Nobel por el descubrimiento previo de las células madre pluripotentes inducidas (iPS). En esencia, devuelven la potencia y las propiedades de autorrenovación a células maduras no madre, haciendo que vuelvan a actuar como células madre.
En la década comprendida entre 2010 y 2019 surgió la primera ola de empresas emergentes de células madre, junto con programas de I+D de muchas grandes compañías farmacéuticas, lo que impulsó la innovación y los primeros ensayos clínicos en humanos de iPS y otras terapias relacionadas.
La medicina regenerativa en 2019
Según los datos del tercer trimestre de 2019 de la Alliance for Regenerative Medicine, existen en todo el mundo 959 empresas de medicina regenerativa que patrocinan 1.052 ensayos clínicos activos; 525 de estas empresas se encuentran en América del Norte, 233 en Europa e Israel, y 166 en Asia. En conjunto, en 2019 se invirtieron 7.400 millones de dólares en empresas de medicina regenerativa; de ellos, 5.600 millones de dólares se destinaron a la terapia génica y de células modificadas genéticamente, 3.300 millones de dólares a la terapia celular y 114 millones de dólares a la ingeniería de tejidos.
Quizá lo más emocionante es que las terapias curativas están llegando al mercado y los resultados son asombrosos: el 60 % de los pacientes con leucemia linfoblástica aguda que recibieron Kymirah, de Novartis, mostraron una respuesta completa (sin rastros de cáncer) y fueron declarados en remisión total. Mientras tanto, el 75 % de los pacientes con beta talasemia dependiente de transfusiones tratados con Zynteglo, de bluebird bio, lograron independencia de las transfusiones. Quizá lo más asombroso es que el 93 % de los pacientes con atrofia muscular espinal tratados con Zolgensma, de Novartis, seguían vivos sin ventilación permanente 24 meses después del tratamiento. Debemos esperar más avances médicos en los próximos años.
¿Qué viene después?
Nueva ciencia, nuevas empresas emergentes: varias empresas del sector han salido a bolsa o han sido adquiridas. Estas salidas propiciaron la reutilización de talento y capital en nuevas compañías. Dado que la ciencia y los sistemas comerciales también han avanzado, las empresas de la próxima ola persiguen desafíos mayores, impulsan la innovación y cuentan con recursos aún mayores.
Los pacientes están ansiosos: el mercado actual de terapias con células madre crece a un ritmo del 36 % anual, aunque se expandirá rápidamente cuando se logre un avance hacia el tratamiento de una enfermedad no transmisible (como el cáncer, la diabetes o las enfermedades cardíacas) o de un factor relacionado con el estilo de vida (por ejemplo, el crecimiento de cabello en las zonas adecuadas, la ampliación de las capacidades cognitivas o el aumento de la esperanza de vida saludable).
Nuevos modelos de I+D: la financiación fluye hacia el sector procedente de grandes empresas, fondos de capital riesgo e instituciones como el Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM) y el programa de Ciencia de Células Madre del Estado de Nueva York (NYSTEM). Algunas de las principales plataformas universitarias de I+D incluyen el Centro para la Comercialización de la Medicina Regenerativa en Toronto, el Instituto Stanford de Biología de Células Madre y Medicina Regenerativa, el Instituto de Células Madre de Oxford y, de manera especialmente destacada, el Instituto de Células Madre de Harvard (HSCI).
Fundado en 2004, el HSCI ha establecido un historial extraordinario. Proporcionó los primeros 200.000 dólares de financiación al laboratorio de Derrick Rossi, que inspiró la mayor oferta pública inicial de una empresa biotecnológica hasta la fecha. Los científicos del HSCI también fueron cofundadores o principales responsables de las tres empresas de edición genética más destacadas (CRISPR Tx, Intellia y Editas), de las adquisiciones combinadas de True North/iPierian por 1.550 millones de dólares y de la reciente adquisición por 950 millones de dólares de Semma Tx, Frequency Tx, Fate Tx, Epizyme Inc. y Magenta Tx.
Oportunidades de inversión
Para el inversor ocasional, Evercore ISI está creando un índice de medicina regenerativa, que podría ser la forma más sencilla de construir una cartera. Para las instituciones y quienes disponen de mayores recursos, se están creando fondos de medicina regenerativa, entre ellos el Hexagon Regenerative Medicine Fund, con sede en Boston, cuyo objetivo es crear empresas a partir del Instituto de Células Madre de Harvard.
¿Dónde puedo obtener células madre?
Caveat emptor. Aunque las necesidades de los pacientes son inmediatas, quienes busquen tratamientos deben considerar con mucho cuidado los riesgos. Hay muchas clínicas dudosas que promocionan costosos tratamientos con células madre, y algunos pacientes han sufrido complicaciones espantosas. El Dr. Paul Knoepfler, de UC-Davis, ha escrito una guía práctica y científicamente precisa, una lectura muy recomendable si usted o un familiar están considerando un tratamiento o un ensayo clínico.
¿Por qué las células madre? ¿Por qué ahora?
Las principales causas de muerte en 1900 eran en su mayoría enfermedades infecciosas o transmisibles. Aunque la prevalencia de la mayoría de las causas ha disminuido, los mayores aumentos incluyen las enfermedades cardíacas (+40 %) y el cáncer (+300 %). Es cierto que esto se debe en parte a la duplicación de la esperanza de vida y a la disminución de las muertes por otras causas. Sin embargo, con tiempo y recursos, los científicos y los médicos podrían curar estas enfermedades tan difíciles.
Hoy en día, seis de las siete principales causas de muerte son enfermedades no transmisibles (enfermedades cardíacas, accidentes cerebrovasculares, enfermedades pulmonares, cáncer, enfermedad de Alzheimer y diabetes). Según la promesa temprana mencionada anteriormente, la medicina regenerativa podría ser nuestra mejor esperanza para resolver las grandes enfermedades no transmisibles de nuestro tiempo, y quizá la innovación médica más transformadora de un siglo.
