La terapia génica, es decir, la capacidad de realizar cambios precisos en el genoma humano, ofrece la posibilidad de abordar la causa raíz de muchas enfermedades.
Sin embargo, el acceso a la terapia génica varía enormemente en todo el mundo, y los países de ingresos bajos y medianos (PIBM) tienen menos probabilidades de beneficiarse de ella.
Permitir que los PIBM ingresen en el mercado mundial de la terapia génica beneficiará a pacientes de todo el mundo, y este es un momento oportuno para desarrollar capacidades.
Hace más de 110 años, un médico de Chicago observó glóbulos rojos delgados y alargados en un paciente que sufría episodios de dolor intenso. Este fue el primer caso documentado de anemia falciforme. Un siglo después, no existe una cura ampliamente disponible, pero la terapia génica, una de las áreas de la medicina de crecimiento más rápido, está encaminada a cambiar esta situación. Ahora la pregunta es: cuando se encuentre una cura, ¿quién se beneficiará?
La capacidad de realizar cambios precisos en el genoma humano ofrece la posibilidad de abordar la causa raíz de decenas, si no cientos, de enfermedades, pero muchos temen que el potencial transformador de estas terapias siga limitado a los países de ingresos altos.
Un nuevo documento técnico del Foro Económico Mundial, la Thunderbird School of Global Management y el Sandra Day O’Connor College of Law de la Universidad Estatal de Arizona describe lo que se necesitará para hacer realidad las terapias génicas en los países de ingresos bajos y medianos (PIBM), mediante el análisis de seis países que impulsan activamente las terapias génicas y la presentación de los líderes que encabezan estos esfuerzos.
La terapia génica se encuentra en un punto de inflexión. Décadas de investigación exploratoria han sentado las bases de nuevas y poderosas tecnologías que conducen a un aumento exponencial de nuevas terapias génicas. A mediados de 2022, había más de 2.000 terapias génicas en desarrollo en todo el mundo dirigidas a decenas de áreas terapéuticas, entre ellas enfermedades oncológicas, neurológicas, hematológicas, inmunológicas, cardiovasculares e infecciosas.
Esta lista en crecimiento se traduce en oportunidades económicas, ya que se prevé que el mercado de la terapia génica pase de 5.330 millones de dólares en 2022 a 19.880 millones de dólares en 2027. Sin embargo, las perspectivas sanitarias y económicas positivas de las terapias génicas se ven atenuadas por importantes barreras de acceso.
Desigualdad en el acceso a la terapia génica en todo el mundo
Las terapias génicas son los medicamentos más caros del mundo. En 2022, una terapia génica para la beta talasemia, un trastorno sanguíneo poco frecuente, recibió la aprobación reglamentaria en Estados Unidos con un precio previsto de 2,8 millones de dólares por una infusión única. Este récord duró poco, ya que un mes después, una terapia génica para un trastorno neurológico poco frecuente tenía un precio de 3 millones de dólares por tratamiento.
Aunque los precios siguen siendo altos por ahora, se espera que la innovación tecnológica, la competencia empresarial y los nuevos modelos de pago reduzcan los costes y mejoren el acceso a las terapias génicas en los países de ingresos altos. Esto no ocurre en el caso de los PIBM.
Los equipos complejos, el personal experto y los entornos reglamentarios maduros necesarios para desarrollar, probar y administrar terapias génicas son en gran medida insuficientes o inexistentes en los países de ingresos bajos y medianos. Esto explica en parte que, en agosto de 2022, hubiera aproximadamente 1.000 ensayos clínicos abiertos de terapia génica en todo el mundo, pero menos del 5 % reclutaba pacientes en los PIBM (sin incluir China) y solo cuatro ensayos se realizaban en África. Con la trayectoria actual, la oferta nunca alcanzará la demanda.
Cada año nacen más de 300.000 bebés con anemia falciforme, de los cuales casi el 75 % nacen en el África subsahariana y casi el 17 % en la región árabe e India. En cuanto al VIH, en 2018, más de dos tercios de las personas que vivían con VIH residían en África, y de estas, casi una tercera parte vive en Sudáfrica. Para abordar estas enormes cargas sanitarias será necesario mejorar el cribado y la atención primaria, pero las terapias curativas emergentes también deberían formar parte de los planes estratégicos a largo plazo.
La mayor parte del mundo queda excluida de la medicina moderna
La narrativa según la cual las nuevas tecnologías sanitarias no son adecuadas para los PIBM es una justificación de larga data para excluir a la mayoría del mundo de los beneficios de la medicina moderna. El nuevo documento técnico destaca a varios médicos de África y Asia que están decididos a transformar el paradigma sanitario mundial predominante, sin esperar a que las fuerzas del mercado hagan posible la terapia génica en los PIBM, sino asegurando que se convierta en una realidad inevitable.
Para comprender las barreras específicas que dificultan a los países de ingresos bajos y medianos el ingreso en el mercado mundial de la terapia génica, el documento técnico examina cinco PIBM que impulsan activamente las terapias génicas: Uganda, Tanzanía, Sudáfrica, Tailandia e India. En conjunto, estos países se centran en un amplio espectro de enfermedades: VIH, anemia falciforme, beta talasemia, hemofilia, hepatitis B y algunos cánceres seleccionados.
El análisis de estos países reveló siete ámbitos críticos de infraestructura necesarios para respaldar de forma sostenible el desarrollo y la prestación a largo plazo de terapias en los PIBM: investigación y desarrollo (I+D), centros sanitarios, fabricación, personal, participación comunitaria, políticas y regulación, y financiación.
El informe desglosa estas áreas complejas e interrelacionadas y ofrece un recurso para los líderes gubernamentales que desean elaborar hojas de ruta para la terapia génica que se ajusten a sus realidades económicas, sanitarias y políticas.
Los PIBM que avanzan en la terapia génica tendrían beneficios mundiales
Permitir que los PIBM ingresen en el mercado mundial de la terapia génica beneficiará a pacientes de todo el mundo. Apoyar la I+D nacional, la fabricación local y los ensayos clínicos adaptados a los sistemas sanitarios de los PIBM reducirá los costes y aumentará la competencia, pero este es un camino largo. Desarrollar, probar y aprobar terapias génicas adecuadas para los PIBM llevará décadas, por lo que ahora es el momento oportuno para desarrollar capacidades en los países donde la carga de enfermedad es mayor.
Lograr este objetivo requerirá nuevos modelos de investigación y financiación que atiendan a entornos con recursos limitados y que no se vean condicionados por paradigmas orientados a maximizar los beneficios. Esto puede hacerse posible mediante asociaciones público-privadas, el compromiso de los gobiernos de los PIBM, la participación de pacientes y comunidades, y la colaboración internacional liderada por grupos como la Iniciativa Mundial de Terapia Génica.
Los financiadores mundiales como PEPFAR y el Fondo Mundial de lucha contra el sida, la tuberculosis y la malaria desempeñarán un papel fundamental en el apoyo a la terapia génica para usos específicos de cada enfermedad, al tiempo que dotarán a los sistemas sanitarios, en términos más generales, de capacidad para administrar terapias avanzadas. El documento técnico se suma al creciente movimiento que desea llevar los beneficios de la terapia génica a millones de personas en todo el mundo.
