Los reguladores estadounidenses han aprobado un nuevo medicamento para ayudar a frenar una causa probable del Alzheimer.
El fármaco actúa eliminando depósitos adhesivos de una proteína llamada beta amiloide del cerebro de los pacientes.
Si bien se trata de una buena noticia, no es una cura para la enfermedad, pero ayudará a ralentizar su progresión.
Los reguladores estadounidenses aprobaron el aducanumab de Biogen Inc (BIIB.O) como el primer tratamiento que ataca una causa probable de la enfermedad de Alzheimer, pese a la controversia sobre si las pruebas clínicas demuestran que el fármaco funciona, lo que disparó el valor de sus acciones.
Biogen anunció que ha fijado el precio del fármaco, que se comercializará como Aduhelm, en 56 000 dólares al año. Tras subir más de un 50 %, las acciones de Biogen cerraron con un alza del 38,3 %, hasta 395,85 dólares, su nivel de cierre más alto en más de seis años. Las acciones en EE. UU. del socio japonés Eisai Co (4523.T) subieron un 56 %, hasta 116,03 dólares.
El aducanumab actúa eliminando depósitos adhesivos de una proteína llamada beta amiloide del cerebro de los pacientes en las primeras etapas del Alzheimer, para frenar sus estragos, entre los que se incluyen la pérdida de memoria y la incapacidad de valerse por sí mismo.
"Es una buena noticia para los pacientes con la enfermedad de Alzheimer. Nunca se había aprobado una terapia modificadora de la enfermedad", declaró el Dr. Ronald Petersen, experto en la enfermedad de Alzheimer de la Clínica Mayo. Sin embargo, advirtió: "Esto no es una cura. Se espera que esto ralentice la progresión de la enfermedad".
"Creo que este es un día importante", dijo Peterson. "Pero no podemos hacer promesas excesivas".
El Alzheimer es la sexta causa principal de muerte en Estados Unidos.
La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) indicó en su sitio web que los resultados de los ensayos clínicos de Aduhelm fueron mixtos, pero que se demostró que el fármaco reduce las placas de beta amiloide en el cerebro, lo que probablemente beneficie a los pacientes.
"Decidimos que la vía de aprobación acelerada encaja bien en este caso", declaró a Reuters la Dra. Patrizia Cavazzoni, directora del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, y explicó que esto "permite que exista cierta incertidumbre residual sobre los beneficios clínicos del fármaco, a la vez que lo pone a disposición de los pacientes en lugar de tener que esperar".
Con arreglo a esa vía, Biogen está obligada a llevar a cabo un ensayo clínico confirmatorio, pero dispone de varios años para hacerlo, según explicó.
El fármaco de Biogen había sido celebrado por defensores de los pacientes y por algunos neurólogos, deseosos de contar con una opción eficaz para los pacientes con esta enfermedad mortal. Otros médicos afirmaron que los resultados de los ensayos clínicos eran inconsistentes y que se necesitaban más pruebas.
"Me sorprende y me decepciona", declaró el Dr. Caleb Alexander, investigador de fármacos de Johns Hopkins que formaba parte del comité asesor de la FDA que votó en contra de la aprobación del fármaco de Biogen.
"Es difícil encontrar a un científico, incluso uno con vínculos con el fabricante, que crea que el conjunto de las pruebas es convincente."
Más investigación
Las aseguradoras de salud de EE. UU. y el programa Medicare del Gobierno estadounidense cubrirán la mayor parte del coste del fármaco, cuyo precio variará en función de la dosis y de los descuentos.
El aducanumab se estudió en pacientes con enfermedad en fase temprana que dan positivo en un componente de las placas amiloides cerebrales, pero la aprobación de la FDA no indica que esté destinado a un grupo específico de pacientes. Esto plantea la posibilidad de que la población tratable sea mayor de lo previsto.
Aun así, es probable que la mayoría de las aseguradoras limiten la cobertura del fármaco al tipo de pacientes que participaron en el ensayo, afirmó Steve Miller, director clínico de la aseguradora de salud Cigna Corp (CI.N).
Estimó que Medicare cubre entre el 85 % y el 90 % de los pacientes estadounidenses que son elegibles para el fármaco.
"Me sorprendería mucho que cualquier pagador, incluido Medicare, lo pusiera a disposición de una población más amplia que la del estudio", declaró Miller.
La FDA afirmó que, si el ensayo posterior a la aprobación no demuestra que Aduhelm funciona como se pretende, podría retirarse del mercado.
"Creo que tomaron la decisión correcta. Pone el fármaco a disposición de los pacientes, al tiempo que exige a la compañía que realice más investigación para demostrar su beneficio", declaró el Dr. Howard Fillit, director científico de la Alzheimer's Drug Discovery Foundation.
Algunos pacientes del ensayo sufrieron una inflamación cerebral potencialmente peligrosa. La FDA indicó que los pacientes que experimenten este efecto secundario deben ser monitorizados, pero no necesariamente retirados del fármaco.
Biogen ha calculado que alrededor de 1,5 millones de estadounidenses serían elegibles para el tratamiento con aducanumab, que se administra mediante infusión mensual, lo que suscita preocupación por los costes para el sistema sanitario.
Se prevé que el número de estadounidenses que viven con Alzheimer aumente a unos 13 millones en 2050, desde más de 6 millones en la actualidad, según la Asociación de Alzheimer.
Los analistas de Wall Street estiman actualmente que las ventas anuales máximas del fármaco oscilarán entre 10 000 y 50 000 millones de dólares.
El desarrollo del aducanumab se ha seguido de cerca en Japón, país con una población de edad avanzada considerable y con unos 4,6 millones de personas que viven con demencia.
Las acciones de Eisai no se negociaron en Tokio el martes, al alza hasta su límite diario del 19 %. La compañía tiene derechos sobre el 55 % de los beneficios del fármaco en EE. UU. y sobre el 80 % en Japón y gran parte de Asia. Eisai tiene otro candidato a fármaco contra el Alzheimer, llamado BAN2401, que se encuentra en ensayos de fase III.
Aun así, el sistema japonés de fijación de precios de los medicamentos para su sistema sanitario nacional limitaría probablemente las ventas anuales a 100 000 millones de yenes (914 millones de dólares) "como máximo", según el analista farmacéutico de Credit Suisse Fumiyoshi Sakai.
El medicamento se considera fundamental para las perspectivas de crecimiento de los ingresos de Biogen, ya que la competencia ha perjudicado las ventas de su fármaco principal para la esclerosis múltiple, Tecfidera, así como las de su otro motor de crecimiento, Spinraza, para la atrofia muscular espinal.
Los analistas de Wall Street habían previsto que la aprobación por parte de la FDA del fármaco de Biogen podría revitalizar un ámbito que muchas grandes farmacéuticas han abandonado tras una larga serie de fracasos. Los tratamientos actuales solo intentan aliviar los síntomas.
Las acciones de las compañías que desarrollan tratamientos contra el Alzheimer también subieron, con AC Immune SA (ACIU.O) cerrando con un alza del 27,7 %, y Anavex Life Sciences (AVXL.O) con un alza de casi un 8 %, mientras que las acciones de Eli Lilly and Co (LLY.N) cerraron un 10 % más altas y Axsome Therapeutics (AXSM.O) terminó con un alza del 6,4 %.
