Con algunos ajustes sencillos, los científicos pueden cortar y pegar ADN dentro de células vivas, gracias a una nueva técnica prometedora que podría hacer posible desde ensayar nuevos fármacos hasta curar enfermedades genéticas.
Y los investigadores acaban de descubrir una forma de hacer que el proceso mucho más barato y sencillo, según un estudio publicado el jueves en la revista Developmental Cell.
Por menos de 100 dólares, el nuevo proceso permite a los científicos fabricar algunos de los materiales clave necesarios para modificar el genoma completo de un organismo, es decir, su conjunto completo de ADN, según explicaron los investigadores.
El avance se basa en una técnica que permite a los científicos centrarse en un gen específico y cortar y pegar fragmentos de ADN para modificar su función, conocida como CRISPR-Cas9. Jennifer Doudna, de la UC Berkeley, y sus colegas descubrieron por primera vez este proceso natural que utilizan las bacterias para protegerse de los virus invasores.
Pero la técnica es mucho más potente que eso: básicamente da a los científicos la capacidad de reescribir fragmentos específicos del código genético de un organismo, incluido el de los seres humanos.
Modificar nuestros genes
Así funciona: cuando una bacteria encuentra ADN de un virus, produce una cadena de ARN, un pariente molecular del ADN, que coincide con la secuencia del ADN viral, conocida como ARN guía. El ARN guía se une a una proteína (la parte Cas9 del nombre CRISPR-Cas9) y juntos buscan el virus correspondiente. Cuando encuentran una coincidencia, la proteína, que actúa como un par de tijeras, corta el ADN viral y lo destruye.
El mismo proceso puede utilizarse para cortar y pegar ADN en prácticamente cualquier tipo de célula viva. Por ejemplo, en lugar de usar las tijeras de proteína para cortar un virus, pueden utilizarse para extraer ADN de una célula humana y reemplazarlo por ADN elegido por el científico.
De esta manera, sería posible sustituir una versión defectuosa de un gen por una sana.
Los humanos tienen aproximadamente entre 20.000 y 25.000 genes, que codifican proteínas que desempeñan funciones vitales en nuestras células. Sin embargo, nuestro plano genético contiene mucho otro ADN cuyo propósito es menos evidente. El sucesor del Proyecto Genoma Humano, la Enciclopedia de Elementos de ADN (ENCODE), ha identificado qué función cumple el 80 % de nuestro conjunto completo de ADN, pero el resto sigue siendo un misterio.
En el nuevo estudio, los investigadores desarrollaron un método que facilita crear las moléculas guía que localizan el ADN que se desea modificar. Los investigadores bautizaron con humor el proceso como «CRISPR-EATING», que significa «Everything Available Turned Into New Guides».
Para demostrar la técnica, los investigadores convirtieron casi el 90 % del ADN de la bacteria intestinal común E. coli (la variedad inofensiva, no la que puede provocar enfermedades) en 40.000 moléculas guía diferentes. Cada una de estas moléculas puede utilizarse para dirigirse a cualquier fragmento de ADN que un investigador desee modificar.
Por ejemplo, si un científico quiere averiguar qué hace un gen en particular, solo tiene que extraerlo y observar qué ocurre. Miles de estas guías pueden inyectarse en distintas células a la vez, en un proceso conocido como cribado genético. Estos cribados pueden revelar qué formas de un gen están presentes y si alguna de ellas podría provocar enfermedades.
Seguimiento de un embrión en crecimiento
Pero los investigadores que desarrollaron esta tecnología tienen en mente otro uso. Planean rastrear los cromosomas, los paquetes de ADN muy enrollados que contienen los genes, en células vivas mientras se dividen. Esperan descubrir qué controla el tamaño del núcleo, el compartimento central de la célula que contiene el ADN, así como otros componentes celulares, a medida que se desarrolla hasta convertirse en un organismo pluricelular.
«Esta tecnología nos permitirá pintar un cromosoma completo y observarlo en vivo, y seguirlo de verdad … a medida que atraviesa las transiciones del desarrollo, por ejemplo, en un embrión», declaró Rebecca Heald, coautora del estudio y bióloga molecular y celular de la UC Berkeley, en un comunicado.
Esto es importante porque significa que los investigadores pueden seguir los cambios en el tamaño y la estructura de los cromosomas a medida que las células se dividen, y potencialmente detectar cambios que podrían provocar enfermedades.
A principios de este año, científicos chinos generaron polémica al anunciar que habían utilizado la técnica de edición genética para modificar el genoma de embriones humanos. Los embriones se escogieron porque no podían sobrevivir, pero algunos científicos han advertido sobre la ética y la seguridad de usar esta tecnología incipiente en personas.
Una preocupación es que la técnica sigue siendo bastante imprecisa y provoca muchas mutaciones accidentales en otras partes del genoma. De los 86 embriones que los investigadores chinos intentaron modificar, solo 28 se cambiaron con éxito, y solo una fracción de estos contenía el ADN deseado. Para que la técnica sea segura, la precisión tendría que estar más cerca del 100 %, según los investigadores.
Recientemente, los científicos desarrollaron una forma de reducir las mutaciones no deseadas en un 40 %, lo que podría hacer la técnica mucho más segura para su uso en humanos. Pero los obstáculos éticos persisten.
Este artículo se publica en colaboración con Business Insider. La publicación no implica que el Foro Económico Mundial respalde las opiniones expresadas.
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Autora: Tanya Lewis es periodista de ciencia en Business Insider, especializada en la intersección entre biología y tecnología.
Imagen: el especialista técnico en genética molecular Jaime Wendt observa una diapositiva con ADN en el Sequencing Core del Human and Molecular Genetics Center del Medical College of Wisconsin, en Milwaukee, Wisconsin, 9 de mayo de 2014. REUTERS/Jim Young
