La terapia génica está a la vanguardia de la medicina moderna. Al introducir cambios precisos en el genoma humano, estas tecnologías sofisticadas podrían llegar a ofrecer curas de por vida con una sola intervención. A mediados de 2022, había más de 2.000 terapias génicas en desarrollo en todo el mundo, y se prevé que el valor del mercado mundial alcance casi 20.000 millones de dólares en 2027.
Los investigadores aplican terapias génicas a enfermedades infecciosas y no transmisibles (por ejemplo, VIH y anemia falciforme) que afectan a decenas de millones de personas en todo el mundo, la mayoría de las cuales vive en países de ingreso bajo y mediano (PIBM). Sin esfuerzos concertados para desarrollar la capacidad en terapia génica en entornos con pocos recursos, es probable que estos tratamientos transformadores sigan fuera del alcance de las comunidades que soportan la mayor carga de enfermedad, lo que ampliará aún más la brecha sanitaria mundial.
Este documento técnico, elaborado en colaboración con la Thunderbird School of Global Management y el Sandra Day O’Connor College of Law de la Universidad Estatal de Arizona, ofrece una visión general de lo necesario para suministrar de forma sostenible terapias génicas en los PIBM, desde la I+D preliminar y los ensayos clínicos hasta el acceso al mercado. Líderes clínicos de los PIBM que participan activamente en la investigación en terapia génica aportaron su experiencia y ofrecen estudios de casos que comparan las dificultades y los éxitos en múltiples economías políticas. Como parte de un movimiento creciente que busca transformar los paradigmas de la salud mundial, esta publicación pretende motivar y orientar la acción de los responsables de políticas, los directivos de sistemas sanitarios, las empresas farmacéuticas, los financiadores y otras partes interesadas.